冷凝集素病（CAD）患者长期面临溶血反复发作与血栓风险的困境，传统疗法往往难以平衡免疫抑制与副作用控制。舒替利单抗的获批，标志着CAD治疗进入精准靶向时代。该药物通过特异性调控补体系统，为这一罕见病群体提供了疗效与安全性的双重保障。
舒替利单抗的独特之处在于其对补体C1s的精准抑制。CAD病理中，寒冷激活的IgM抗体与红细胞结合后，通过经典补体途径引发细胞膜破坏。而C1s作为该途径的启动枢纽，成为理想的治疗靶点。药物通过高亲和力结合C1s，阻止其催化活性，从而切断溶血级联反应。临床前研究显示，这一干预可显著降低红细胞破碎率，同时保留补体在免疫防御中的功能。
舒替利单抗适用于成年CAD患者，尤其针对频繁溶血发作、输血依赖或脾切除无效者。推荐治疗方案为：首次静脉注射1200毫克，后续每两周维持600毫克剂量。值得注意的是，舒替利单抗需冷链运输，注射过程需严格无菌操作，且患者应避免体温骤降（如冷浴或长时间暴露于低温环境）。治疗期间需定期评估溶血标志物（如血红蛋白、网织红细胞计数），并根据个体反应调整剂量。
舒替利单抗的成功不仅解决了CAD临床痛点，更推动了补体系统在更多自身免疫病（如系统性红斑狼疮）中的应用探索。随着基因编辑技术对CAD致病抗体的研究深入，联合疗法或将成为下一步突破方向。这一药物范例，正引领罕见病治疗从经验主义走向分子层面的精准干预。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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