骨髓纤维化是一种骨髓造血组织被纤维组织替代,从而影响造血功能的严重血液疾病。患者常出现贫血、脾肿大、全身乏力、盗汗、体重减轻等症状,生活质量严重下降。莫洛替尼(Momelotinib/Ojjaara)的出现,为骨髓纤维化患者带来了新的治疗选择,其通过减少促炎细胞因子的产生,有效减轻病症,改善患者生活状况。
在骨髓纤维化的发病机制中,异常激活的JAK-STAT信号通路扮演着关键角色。该通路过度激活会促使促炎细胞因子如白细胞介素-6(IL-6)、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)大量产生,这些细胞因子不仅会加重炎症反应,还会干扰正常的造血功能,加速骨髓纤维化进程。莫洛替尼是一种强效、选择性的JAK1和ACVR1双重抑制剂,它能够精准地抑制JAK-STAT信号通路的过度激活,从而减少促炎细胞因子的生成。一方面,降低炎症水平,缓解患者发热、盗汗等全身症状;另一方面,减轻细胞因子对骨髓造血微环境的破坏,为正常造血功能的恢复创造条件,进而有效减轻骨髓纤维化的症状。
莫洛替尼一般采用口服给药的方式。具体的起始剂量会根据患者的基线血小板计数来确定:当血小板计数≥50×10⁹/L且<100×10⁹/L时,推荐起始剂量为100mg,每日两次;当血小板计数≥100×10⁹/L时,推荐起始剂量为150mg,每日两次。在治疗过程中,医生会根据患者的治疗反应、耐受性以及血小板计数等指标,对剂量进行个体化调整,以达到最佳的治疗效果,同时尽可能减少不良反应的发生。
使用莫洛替尼时,患者需要定期监测血常规,密切关注血小板、红细胞、白细胞等指标的变化。因为药物可能会导致血小板计数进一步降低,增加出血风险;也可能引起贫血、中性粒细胞减少等血液学不良反应。此外,莫洛替尼还可能影响肝功能,患者需要定期检测肝功能,若出现肝功能异常,需根据具体情况调整用药或进行相应治疗。同时,孕妇及哺乳期女性使用该药物的安全性尚不明确,应避免使用。如果患者在用药期间出现严重的头晕、呼吸困难、持续的腹痛等症状,应立即就医。
莫洛替尼能够更精准地作用于发病机制,有效减轻患者症状,提升生活质量,且口服给药方式方便,患者依从性较好,在骨髓纤维化的治疗中展现出显著优势。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!