在现代医学的不断探索中,新的药物持续涌现,为各类疾病的治疗带来曙光。舒替利单抗(Sutimlimab)作为一款备受瞩目的药物,在罕见病治疗领域崭露头角。它主要用于治疗患有冷凝集素病(CAD)的成人溶血。冷凝集素病是一种极为罕见且严重的自身免疫性疾病,患者体内会产生异常的冷凝集素,进而引发溶血现象。
从作用机制来看,舒替利单抗堪称一把精准的“分子剪刀”。它特异性地靶向人体中的C1s酶,而C1s酶在免疫系统激活过程中扮演着关键角色。在冷凝集素病患者体内,C1s酶的异常激活致使冷凝集素过度生成,最终引发溶血反应。舒替利单抗通过阻断C1s酶的活性,犹如切断了引发溶血的“导火索”,极大地减少了冷凝集素的生成,有效降低了溶血风险,从根源上对疾病进行干预。
在舒替利单抗用法用量方面,有着严格且科学的规定。对于体重39kg至小于75kg的患者,建议剂量为6500mg;体重75kg及以上的患者,建议剂量为7500mg。用药初期的两周内,需每周进行一次静脉注射,之后则调整为每两周注射一次。倘若最后一次给药后的间隔时间超过17天,需再次每周注射两周,后续恢复每两周一次的频率。并且,舒替利单抗仅适用于静脉输液,每瓶药物仅供单剂量使用,可作为未稀释或稀释制剂,但输液时必须通过0.2微米带聚醚砜(PES)膜的直列式过滤器,以此确保用药安全与有效。
不过,使用舒替利单抗时也存在一些注意事项。由于它可能增加严重感染的易感性,尤其是由脑膜炎奈瑟球菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌等封装细菌引发的感染。依据免疫实践咨询委员会(ACIP)针对持续补体缺乏患者的最新建议,患者应在开始治疗前至少2周接种胶囊化细菌疫苗;若未接种疫苗的患者急需治疗,应尽快安排接种。同时,在用药过程中,若患者出现输液反应,应及时减慢或停止输液。此外,该药物还可能导致输液相关反应,如气促、心跳加快、恶心等。因此,在治疗期间,密切监测患者反应、及时调整治疗方案至关重要。
舒替利单抗为冷凝集素病患者带来了新的治疗选择与希望。尽管在使用过程中需要谨慎应对诸多问题,但随着医学研究的深入与临床经验的积累,它有望在罕见病治疗领域发挥更大的作用,为更多患者改善生活质量、延长生命长度。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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