在罕见病的治疗领域，每一次新药的问世都如同破晓之光，为患者带来新的希望。奥维昔巴特，就是这样一款给进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者带来曙光的药物。
PFIC是一类罕见的遗传性肝脏疾病，由基因突变引发胆汁分泌或排泄功能障碍。患者体内胆汁在肝脏淤积，不仅肝功能受损，还会出现生长发育迟缓、皮肤瘙痒等症状。随着病情发展，肝硬化、肝功能衰竭等严重后果接踵而至，极大地威胁着患者的健康和生命。
奥维昔巴特能够精准调控人体胆汁酸代谢。正常情况下，胆汁酸在肝脏合成，经肠道吸收后再回到肝脏，形成肝肠循环。但PFIC患者胆汁酸代谢紊乱，胆汁酸在肝脏和肠道大量积聚。奥维昔巴特作为顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体（ASBT）抑制剂，可抑制肠道对胆汁酸的重吸收，促使多余胆汁酸随粪便排出，减少肝脏和血液中胆汁酸的异常堆积，有效减轻肝脏负担，缓解疾病症状。
以小金为例，她被确诊为PFIC 1型，常年受疾病折磨，皮肤瘙痒难耐，总胆汁酸水平远超正常几十倍。在接受奥维昔巴特治疗后，用药初期未出现不良反应，一周后皮肤瘙痒症状明显减轻。虽然血液指标改善还需时间，但这已然是积极的信号。在奥维昔巴特的治疗下，小金的生活质量有了显著提升。
奥维昔巴特为PFIC患者开辟了新的治疗路径，能有效缓解症状、改善生活质量，为延缓病情进展带来希望。但患者务必在医生指导下用药，密切关注自身反应，确保用药安全、有效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
