原发性胆汁性胆管炎(PBC)作为进展性肝胆疾病,长期依赖熊去氧胆酸(UDCA)治疗,但部分患者因应答不足或耐受性差面临困境。埃拉菲布拉诺(Elafibranor)的出现,不仅填补了治疗空白,更以创新的作用机制为患者带来了新的曙光。
埃拉菲布拉诺通过激活PPAR受体家族,精准调控胆汁酸合成与脂质代谢,其独特之处在于同时作用于PPAR-α、PPAR-γ和PPAR-δ亚型,这一多靶点策略有效抑制了胆汁酸生成的关键酶CYP7A1,从源头降低胆汁淤积风险。临床数据显示,联合UDCA治疗可使ALP水平较基线下降30%-40%,单药治疗同样能改善生化指标,为患者提供灵活有效的治疗方案。
患者需每日口服80mg,无需考虑餐食时间,但需注意与胆汁酸螯合剂间隔4小时以上。禁忌症包括失代偿肝硬化及中重度肝损伤,特殊人群如哺乳期女性需暂停哺乳,肾功能不全者无需调整剂量。常见不良反应如腹泻、腹痛等通常可耐受,但需警惕骨折、肌肉损伤等罕见事件。用药期间需定期监测肝功能,及时调整方案以确保安全。
某研究中,一位UDCA应答不足的PBC患者联合使用埃拉菲布拉诺后,不仅生化指标改善,瘙痒症状大幅减轻,睡眠与日常活动恢复正常。另一案例中,因UDCA不耐受停药的患者,在单用埃拉菲布拉诺后,胆汁淤积相关指标稳定,避免了病情加速进展。这些案例表明,该药不仅能控制疾病活动,更显著提升了患者生活质量。
埃拉菲布拉诺已在全球多国获批,为PBC患者提供了除UDCA外的关键选择。其良好的安全性与确切的疗效,尤其对传统疗法无效的患者意义重大。未来,随着更多联合用药方案的验证与长期随访数据的完善,该药有望成为PBC治疗的核心药物,持续推动疾病管理模式的革新,为患者带来更长久的生存获益。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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