急性髓性白血病(AML)是一种侵袭性强的血液肿瘤,传统治疗常依赖高强度化疗,但对老年患者或伴有共病的患者而言,化疗的耐受性成为巨大挑战。格拉吉布(Glasdegib)作为一种靶向Hedgehog信号通路的创新药物,为这一群体带来了新的治疗选择。
格拉吉布的核心机制在于抑制Hedgehog信号通路,该通路在胚胎发育中调控细胞生长,但其异常激活与多种肿瘤的发生相关,尤其是AML。通过选择性结合跨膜蛋白Smoothened(SMO),格拉吉布阻断了信号传导,进而抑制白血病细胞的增殖。临床研究表明,该药物主要适用于75岁以上新诊断的AML患者,或因心脏疾病、肝肾功能不全等共病无法接受标准化疗的患者。其靶向特性降低了对正常细胞的损伤,为患者提供了更温和的治疗路径。
格拉吉布通常以每日100毫克口服,疗程为28天,需配合小剂量阿糖胞苷化疗。服药时间应固定,且患者需定期监测血象、肝肾功能,及时评估药物耐受性。由于可能引发贫血、出血、感染等副作用,治疗期间需严密观察,若出现严重疲劳、呼吸困难或黄疸等症状应立即就医。此外,妊娠或哺乳期女性禁用,药物相互作用需谨慎,如与抗酸药、抗凝药同服可能影响疗效,需在医生指导下调整方案。
相较于传统化疗的“广泛杀伤”,格拉吉布的靶向性降低了骨髓抑制等毒性,尤其适合体弱患者。例如,一位78岁合并糖尿病的AML患者,因无法耐受高强度化疗,采用格拉吉布联合方案后,病情在3个月内达到部分缓解,生活质量明显改善,治疗相关副作用可控。这一案例体现了其在临床实践中的“精准获益”。不过,与新型免疫疗法(如CAR-T)相比,格拉吉布的成本效益更具优势,且适应症更聚焦于特定人群。
格拉吉布的问世标志着AML治疗向个体化、低毒化方向的重要进展。尽管面临可及性挑战,但其为老年及共病患者开辟了生存空间。未来,随着更多联合用药策略的验证与仿制药的普及,这一药物或将成为AML标准治疗的重要组成部分。患者需在专业评估下权衡利弊,以最大化其临床价值。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!