肝小静脉闭塞病（VOD），又称肝窦阻塞综合征（SOS），是一种危及生命的肝脏疾病，常发生于造血干细胞移植（HSCT）后，表现为肝肿大、腹水、黄疸等症状，严重威胁患者生命。去纤苷钠（Defitelio）作为目前全球唯一获批治疗该病症的药物，通过其独特的药理机制，为患者带来了新的希望。

　　去纤苷钠是一种从猪肠黏膜DNA中提取的单链脱氧寡核苷酸混合物，具有促纤溶、抗血栓、抗炎及保护内皮细胞等多重活性。其作用机制主要通过增强纤溶酶酶活性，分解纤维蛋白凝块，改善肝脏微血管血流；同时调节内皮细胞表达，降低血管性血友病因子（vWF）和纤溶酶原激活物抑制剂（PAI-1），减少内皮细胞活化，从而保护肝脏免受损伤。与传统抗凝药物不同，去纤苷钠不显著影响全身凝血功能，降低了出血风险。

　　去纤苷钠主要用于治疗HSCT后伴有肾或肺功能障碍的成人及儿童VOD患者。临床数据显示，VOD患者若未及时干预，死亡率可高达60%-90%。去纤苷钠通过改善肝血流、减轻组织损伤，显著缓解症状，降低多器官衰竭风险。此外，其对移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）也显示出疗效，2024年EHA年会研究证实，低剂量去纤苷钠（6.25 mg/kg Q12h）可安全有效治疗高风险TA-TMA，为患者提供更多选择。

　　推荐剂量为6.25 mg/kg，每6小时一次，静脉输注2小时，疗程至少21天，必要时可延长至60天。用药前需稀释，避免与其他静脉药物共用同一管线。禁忌症包括对本品过敏及联合全身抗凝/溶栓治疗。治疗期间需监测出血情况，若出现显著出血应立即停药。常见不良反应包括低血压、腹泻、呕吐等，通常为轻度至中度，可耐受。

　　一名12岁白血病患儿接受HSCT后突发VOD，出现严重腹水和肝衰竭。经评估后启用去纤苷钠治疗，21天后腹水消退，黄疸指数恢复正常，最终康复出院。该案例体现了药物在逆转病程、挽救生命中的关键作用。

　　去纤苷钠以其精准的纤溶机制和内皮保护作用，成为VOD治疗领域的里程碑药物。尽管价格较高，但其临床效益无可替代。未来，随着更多研究推进，该药或将在更多适应症中展现价值，为更多患者点亮生命之光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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