阿扎胞苷作为胞嘧啶核苷类似物，在血液系统疾病及肿瘤治疗领域意义重大。其独特的作用机制与临床价值，为众多患者带来治疗新希望。

　　阿扎胞苷进入人体后经磷酸化形成活性产物5-氮杂胞苷三磷酸。一方面，该产物整合至DNA，抑制DNA甲基转移酶，降低DNA甲基化水平，使沉默的抑癌基因重新表达，促使肿瘤细胞分化、凋亡；另一方面，它整合到RNA中，干扰RNA代谢与蛋白质合成，从转录和翻译层面阻断肿瘤细胞生长。

　　阿扎胞苷主要应用于骨髓增生异常综合征（MDS）与急性髓系白血病（AML）。针对MDS，可纠正造血干细胞异常分化，延缓其向AML转化；对于不耐受强化疗或无法进行造血干细胞移植的AML患者，能诱导肿瘤细胞凋亡，控制病情进展。此外，在结直肠癌、乳腺癌等实体瘤的联合治疗研究中，阿扎胞苷也逐渐崭露头角。

　　曾有一位62岁的中危-Ⅱ型MDS患者，因严重贫血和血小板减少，长期受乏力、频繁感染困扰。采用阿扎胞苷皮下注射治疗，剂量75mg/m²，每日1次，连续7天，28天为一周期。3个周期后，患者血常规指标显著好转，乏力感减轻；6个周期后，骨髓中异常细胞大幅减少，造血功能逐步恢复，生活质量明显提升。

　　阿扎胞苷常规通过皮下或静脉注射给药。临床中，医生会依据患者年龄、身体状况及病情，灵活调整剂量和疗程。其不良反应主要包括骨髓抑制（白细胞、血小板、血红蛋白下降）、胃肠道反应（恶心、呕吐、腹泻）及肝肾功能损害。因此，用药期间需严密监测血常规和肝肾功能。同时，由于该药可能致畸，孕妇与哺乳期妇女禁用；联合用药时，也要谨慎评估药物间相互作用。

　　阿扎胞苷凭借独特作用机制和确切临床疗效，在肿瘤治疗中占据重要地位。尽管存在不良反应，但通过规范使用与监测，能有效发挥其治疗价值，为患者带来更好的生存获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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