原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种以胆汁淤积、肝脏损伤为特征的自身免疫性疾病，传统治疗方案常面临应答不足或耐受性差的问题。埃拉菲布拉诺（Iqirvo/Elafibranor）的问世，为这一领域带来了突破性进展。

　　治疗原理层面，埃拉菲布拉诺通过激活PPARα和PPARδ受体，从多个维度干预疾病进程。PPARα调控脂质代谢，减少胆汁酸合成；PPARδ则抑制肝脏炎症与纤维化。两者协同作用，既缓解胆汁淤积的直接损伤，又阻断纤维化的发展路径。这种双重调节机制，使药物能够同时改善症状和延缓疾病进展，区别于传统单靶点药物。

　　适用症状方面，埃拉菲布拉诺主要面向PBC患者中的“难治性群体”——即对UDCA治疗反应不佳或无法耐受的患者。临床指南推荐，当患者经UDCA治疗12个月后ALP仍未达标时，可联合使用埃拉菲布拉诺。此外，对于因副作用无法使用UDCA的患者，该药物可作为单药治疗方案，为患者提供“最后一线希望”。

　　使用方法需严格遵循指南：每日固定时间口服80毫克，可随餐服用以减少胃肠道不适。用药前需评估肝功能、肌肉状况及妊娠状态，治疗期间每3-6个月复查ALP、总胆红素等指标，动态监测疗效。值得注意的是，药物可能引发体重增加、腹泻等不良反应，多数为轻中度，但需警惕严重肌肉损伤风险。

　　实际应用中，一位65岁女性患者在接受UDCA治疗两年后，ALP仍持续升高。加入埃拉菲布拉诺联合治疗后，3个月内ALP水平下降40%，瘙痒症状完全消失。后续随访显示，其肝脏纤维化程度稳定未进展，生活质量大幅提升。这一案例体现了药物对难治性患者的显著效果。

　　与其他药物对比，埃拉菲布拉诺的优势清晰：相较于单用UDCA，其联合方案大幅提高应答率；相较于同类PPAR激动剂，其α/δ双靶点设计更具综合调控能力。此外，其安全性优于部分免疫抑制剂，降低了严重感染风险。

　　综合而言，埃拉菲布拉诺以其精准机制、显著疗效和良好安全性，重塑了PBC治疗格局。它不仅是难治性患者的新选择，更推动了胆汁性胆管炎治疗向“个体化、精准化”方向迈进。未来，随着更多真实世界数据的积累，其临床应用价值将进一步凸显。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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