肝小静脉闭塞病（VOD）作为造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症，曾因缺乏有效治疗手段导致患者预后极差。去纤苷钠（Defitelio）的问世，不仅填补了治疗空白，更以其独特的药理特性成为临床救治的核心药物。

　　去纤苷钠通过多靶点作用机制对抗VOD：首先，其寡核苷酸结构可增强纤溶酶活性，直接溶解肝脏微血栓；其次，通过调节内皮细胞基因表达（如上调t-PA、下调vWF），抑制血栓形成与炎症反应；此外，其抗缺血特性保护肝细胞免受灌注损伤。这种“溶解-预防-保护”三重机制，使药物既能快速缓解症状，又能改善长期预后。

　　尽管去纤苷钠不显著影响凝血功能，但仍需警惕出血风险。禁忌症包括已知过敏及联合抗凝治疗。治疗期间需每日监测血压、出血迹象及肝肾功能，若发生严重过敏反应或显著出血，应立即停药并干预。临床实践中，多数不良反应可控，例如低血压可通过调整输注速度缓解。

　　作为全球唯一获批的VOD治疗药物，去纤苷钠市场供应相对稀缺，导致价格较高。然而，其疗效远超传统治疗手段：抗凝药如肝素虽可抗血栓，但对已形成的肝微血栓效果有限，且出血风险更高；溶栓药物（如t-PA）在VOD中应用受限。一项跨国研究显示，去纤苷钠治疗VOD患者的3个月生存率较常规治疗提升30%，凸显其不可替代性。

　　某血液中心曾收治一名28岁VOD患者，移植后第10天出现急性肝衰竭。经去纤苷钠治疗28天，患者腹水完全消退，肝功能恢复正常，最终成功出院。随访半年未见复发，该案例印证了药物在逆转重症VOD中的突破性效果。

　　随着对去纤苷钠作用机制的深入理解，其在移植相关并发症、血栓性疾病中的潜在应用正被探索。未来，若能优化生产工艺降低成本，将极大提升药物可及性，为更多患者带来生存机会。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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