在罕见病治疗领域，氯苯唑酸葡胺（TAFAMIDIS）凭借显著疗效，在转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR）的治疗中占据了重要地位，为众多患者带来了新的希望。

　　ATTR疾病的发生，主要是由于转甲状腺素蛋白（TTR）的错误折叠，形成淀粉样物质并在体内沉积，进而损伤多个器官和组织，引发一系列症状。而氯苯唑酸葡胺能够特异性地结合TTR，稳定TTR的四聚体结构，减少TTR的错误折叠和淀粉样物质的生成。这种作用机制从疾病发生的根源出发，有效减缓了ATTR疾病的进展，对保护患者的神经和心脏功能有着重要意义。

　　氯苯唑酸葡胺主要适用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病患者。这类患者早期可能出现肢体感觉异常，如麻木、刺痛，随着病情发展，会逐渐出现运动功能障碍、自主神经功能紊乱等症状，严重影响患者的生活质量。此外，ATTR还可能累及心脏，导致心力衰竭等严重后果。对于这类处于疾病进展期的患者，氯苯唑酸葡胺可有效干预病情，延缓疾病恶化。

　　氯苯唑酸葡胺一般采用口服给药的方式。推荐剂量为每日61mg，即两片，每天固定时间服用，整片吞服，不可掰开、压碎或咀嚼。患者应保持规律服药，避免漏服。若出现漏服情况，若距离下次服药时间超过12小时，可补服；若不足12小时，则无需补服，直接按正常时间服用下一次剂量，以维持体内稳定的药物浓度，保证治疗效果。

　　氯苯唑酸葡胺的优势在于其精准的作用机制，能够从根本上针对ATTR疾病的发病原因进行治疗。与传统治疗方法相比，它可以更有效地延缓疾病进展，保护患者的重要器官功能，减少并发症的发生。口服给药的方式也极大地提高了患者用药的便利性和依从性，让患者在治疗过程中更加轻松，在ATTR疾病的治疗中具有不可替代的地位。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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