发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性自身免疫性肝病，其病理特征为肝内小胆管渐进性、非化脓性炎症破坏，导致胆汁淤积，进而引发肝功能损害。早期症状隐匿，随着病情发展，乏力、皮肤瘙痒、黄疸等症状逐渐显现，若未及时干预，最终可进展为肝硬化甚至肝衰竭。司拉德帕作为新型治疗药物，为PBC患者带来新的治疗希望。
司拉德帕属于过氧化物酶体增殖激活受体delta（PPARδ）受体激动剂。PPARδ在人体多组织广泛表达，参与代谢、炎症等生理过程调节。在PBC发病机制中，胆汁酸代谢紊乱与胆管炎症是关键环节。司拉德帕激活PPARδ后，一方面通过成纤维细胞生长因子21（FGF21）依赖途径，下调胆汁酸合成关键酶CYP7A1，减少胆汁酸生成，缓解胆汁淤积；另一方面，调节机体免疫反应，减轻胆管炎症损伤，延缓疾病进程。
多项随机、双盲、安慰剂对照试验评估司拉德帕对PBC的疗效与安全性。试验对象主要为对熊去氧胆酸（UDCA）应答不佳或不耐受的患者。结果显示，司拉德帕治疗组碱性磷酸酶（ALP）、总胆红素（TB）等生化指标显著改善，更多患者达到ALP临床缓解标准。同时，患者皮肤瘙痒等症状明显缓解，生活质量得以提升。长期随访表明，该药物可降低疾病进展为严重并发症的风险，延长患者生存期。
司拉德帕凭借独特作用机制与良好临床效果，成为PBC治疗的重要补充。随着研究深入与应用推广，其有望为更多患者带来更好的治疗结局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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