帕瑞肽，作为第二代生长抑素类似物，在罕见病治疗领域逐渐崭露头角，为肢端肥大症和库欣病等患者带来了新的曙光。它能够与生长抑素受体sst1～3和sst5高亲和力结合，这种独特的结合特性使其在调节人体内分泌系统方面发挥着关键作用。通过抑制生长激素（GH）、胰岛素样生长因子-1（IGF-1）和促肾上腺皮质激素（ACTH）的分泌，帕瑞肽从根源上对相关疾病进行干预，为患者缓解症状、改善生活质量提供了可能。
肢端肥大症是一种由于腺垂体分泌生长激素过多所引起的内分泌代谢疾病。患者通常表现出手、脚、头颅及面容宽大、颧骨高、下颌突出等特征性外貌改变。生长激素的过量分泌不仅影响外貌，还会引发一系列严重的健康问题，如糖尿病、高血压、心肌肥厚、气管狭窄、消化道肿瘤及骨质疏松等全身多系统多脏器疾病。若不加以治疗，患者的平均寿命会缩短至少10年。2023年2月，肢端肥大症被列入《第二批罕见病目录》，凸显了其对患者群体的严重影响以及治疗的紧迫性。
手术切除是肢端肥大症患者的首选治疗方案，但部分患者由于瘤体位置特殊等原因，无法通过手术完全切除肿瘤。例如，一些瘤体像八爪鱼一样紧贴着血管，手术难以彻底清除，残留的部分仍然会大量地分泌生长激素。对于这些患者，药物治疗就显得尤为重要。生长抑素类似物通过将生长激素和胰岛素样生长因子1降低，成为肢端肥大症治疗的关键“抓手”。
相较于国内已经上市的第一代生长抑素类似物，帕瑞肽作为第二代产品，疗效更强，具有明显的临床优势。临床研究显示，低剂量帕瑞肽（40mg）即可使15%的难治患者达到生化控制，高剂量（60mg）下的生化控制达标率更是达到了20%，而继续使用第一代生长抑素类似物的对照组无一人达到生化控制。不仅如此，帕瑞肽缩小垂体腺瘤体积的作用也十分显著。另一项临床研究表明，低剂量帕瑞肽即可使超过10%的患者实现垂体肿瘤体积缩小≥25%，高剂量下该部分患者比例可达18.5%，而对照组（继续使用第一代生长抑素类似物）这一比例仅为1.5%。这些数据充分证明了帕瑞肽在治疗肢端肥大症方面的卓越疗效。
库欣病，又称皮质醇增多症，是由于垂体分泌过多的促肾上腺皮质激素（ACTH），导致肾上腺皮质增生并分泌过多皮质醇所引起的疾病。患者常表现为向心性肥胖、满月脸、多血质外貌、紫纹、高血压、继发性糖尿病和骨质疏松等症状。长期处于皮质醇水平过高的状态，会对患者的身体各个系统造成严重损害，极大地影响患者的生活质量和健康状况。
帕瑞肽能够抑制ACTH的分泌，从而减少皮质醇的合成和释放，对库欣病起到治疗作用。在相关临床试验中，接受帕瑞肽治疗的库欣病患者，其症状得到了不同程度的缓解。例如，一些患者的皮质醇水平明显下降，向心性肥胖、高血压等症状也有所减轻。然而，帕瑞肽在治疗库欣病时也可能会引发一些不良反应。在库欣氏病患者中最常见的不良事件（＞15%）为腹泻、恶心、高血糖、胆石症、头痛、腹痛、乏力和糖尿病风险。因此，在使用帕瑞肽治疗库欣病时，医生需要密切关注患者的身体反应，及时调整治疗方案，以确保治疗的安全性和有效性。
帕瑞肽作为一种具有独特作用机制的药物，为肢端肥大症和库欣病等罕见病患者带来了新的治疗选择。通过临床试验的验证，其在疗效方面表现出色，尽管存在一些不良反应，但在医生的合理指导和患者的密切配合下，能够在治疗罕见病的道路上发挥重要作用，为改善患者的生活质量、延长患者生命贡献力量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕瑞肽(Signifor/Pasireotide)在控制病情进展缓解症状方面发挥重要作用
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