芦曲泊帕是一种口服的小分子血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。血小板生成素（TPO）是调节血小板生成的关键细胞因子，TPO与其受体c-MPL结合后，可激活一系列信号通路，促进骨髓祖细胞向巨核细胞分化、增殖，并最终促使巨核细胞产生血小板。
芦曲泊帕能选择性地与巨核细胞上表达的TPO受体跨膜结构域相互作用，以与内源性TPO相同的方式激活Janus激酶/信号转导及转录激活因子（JAK/STAT）等多个信号通路，诱导骨髓祖细胞向巨核细胞分化、增加巨核细胞的数量和活性，进而促进血小板的生成，提升血小板计数。
芦曲泊帕主要适用于慢性肝病相关的血小板减少症患者。慢性肝病患者中血小板减少症发生率较高，在肝硬化患者中可达70%-80%。血小板减少会增加患者出血风险，影响生活质量，还会给临床诊疗带来挑战，如增加手术或侵入性操作时的出血风险，而芦曲泊帕可有效应对这一问题。
多项临床试验验证了其有效性和安全性。L-PLUS 1和L-PLUS 2这两项随机、双盲、3期试验中，芦曲泊帕组患者血小板计数显著回升的比例远高于安慰剂组，且对血小板输注的需求明显下降，同时证实疗效不受食物、种族影响。
在我国开展的随机、多中心、安慰剂对照、双盲、3期研究中，芦曲泊帕组应答者比率、血小板中位数、血小板≥50×10⁹/L的患者比例等指标均优于安慰剂组，充分证明了其在我国相关患者中的有效性。
虽然芦曲泊帕安全性较好，但使用时仍需密切关注患者反应，严格遵循医嘱合理用药，确保治疗效果和患者安全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 芦曲泊帕 https://www.kangbixing.com/
添加康必行顾问，想问就问
