在医学领域，转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）曾是棘手难题，他法米地出现带来转机。本文从ATTR疾病、他法米地机制、临床试验、用法与安全等方面介绍，助您了解这一重要药物。

　　ATTR因转甲状腺素蛋白（TTR）异常折叠致病。TTR正常为稳定四聚体，在遗传、衰老等因素影响下，四聚体解离成单体，单体错误折叠聚集形成淀粉样纤维，沉积于心脏、神经等组织，引发器官功能障碍。

　　ATTR主要有ATTR-CM和ATTR-PN两种类型。ATTR-CM以进行性心力衰竭为主要表现，患者心脏舒张功能受限、心肌肥厚，心脏泵血功能受严重影响；ATTR-PN则以对称性、由肢体远端向近端进展的神经功能障碍为主，伴有疼痛、感觉异常、肌肉无力等症状，还常累及心脏、肾脏、眼部等其他脏器，严重降低患者生活质量，预后较差。

　　他法米地作为TTR选择性稳定剂，作用机制独特。它能与TTR甲状腺素结合位点紧密结合，像给TTR四聚体加上“保护锁”，增强四聚体稳定性，抑制其分解成单体，从源头减少错误折叠单体数量，阻止淀粉样纤维形成和沉积，有力控制疾病进展，保护身体组织和器官。

　　针对ATTR-PN的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究显示，18个月治疗期内，每日口服20mg他法米地葡甲胺的患者，下肢神经病变损伤评分（NIS-LL）改善显著优于安慰剂组，更多患者出现NIS-LL应答；诺福克生活质量-糖尿病神经病变（Norfolk QOL-DN）评分中，患者总生活质量评分（TQOL）明显提升。后续开放标签扩展研究进一步证实其长期有效性。

　　他法米地为ATTR患者带来希望，为充分发挥疗效、保障安全，需严格遵医嘱用药、密切关注不良反应，医患携手，共同应对疾病挑战。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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