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帕克替尼(Pacritinib/Vonjo)突破血小板减少性骨髓纤维化的治疗壁垒

时间:2025-07-16 09:53 来源:医药查询 作者:康必行-小茜

  骨髓纤维化(Myelofibrosis,MF)作为一种慢性骨髓疾病,常导致脾脏肿大、贫血及血小板减少,严重威胁患者生命质量。帕克替尼(Pacritinib,Vonjo)作为一款新型口服激酶抑制剂,通过精准调控异常信号通路,为伴有严重血小板减少的MF患者提供了突破性治疗方案。其独特的作用机制与显著的疗效,正逐步改变这一难治性疾病的临床管理。

帕克替尼.png

  治疗原理

  帕克替尼的核心在于选择性抑制Janus激酶2(JAK2)和Fms样酪氨酸激酶3(FLT3)。在MF病理过程中,JAK2突变(如JAK2V617F)或信号通路异常激活导致骨髓细胞过度增殖、纤维化及炎症因子释放,而FLT3突变则进一步加剧疾病恶化。帕克替尼通过特异性结合JAK2和FLT3的ATP结合位点,阻断其磷酸化,从而抑制下游JAK-STAT信号通路的异常激活,减少骨髓纤维化形成及血细胞生成障碍。其独特之处在于对JAK1无显著抑制,避免了传统JAK抑制剂常见的血小板减少副作用,成为该领域的重要创新。

  适用症状

  适应症明确针对中度或高危原发性或继发性(如真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)MF成人患者,其血小板计数低于50×10⁹/L。这类患者常因血小板过低而无法耐受其他治疗,帕克替尼的上市填补了临床空白,为患者提供安全有效的选择。

  使用方法

  帕克替尼为口服胶囊,推荐剂量为200mg每日两次,可与食物同服或空腹服用。需整粒吞服,避免打开或咀嚼胶囊。若出现严重不良反应(如出血、严重腹泻),可暂停用药或减量至100mg每日两次。特殊人群如肝功能不全(Child-Pugh B/C级)或肾功能严重受损(eGFR<30ml/min)需禁用,轻度至中度肝/肾功能不全患者需谨慎监测。

  注意事项

  需注意以下要点:1.出血风险:避免用于活动性出血患者,术前需停药7天并评估止血状态;2.药物相互作用:避免与强CYP3A4抑制剂(如酮康唑)或诱导剂(如利福平)合用,可能影响药效或毒性;3.监测指标:定期检测血常规(血小板、血红蛋白)、肝肾功能及心电图(QT间期延长风险);4.特殊人群:哺乳期禁用,孕妇需评估风险,吸烟者心血管事件风险可能增加;5.感染警惕:免疫功能可能受影响,需及时处理感染迹象。

  功能药效

  多项临床试验显示帕克替尼在MF治疗中取得突破性成果。例如,PERSIST-2研究纳入311例患者,结果显示帕克替尼组脾脏体积减少≥35%的比例为22%,总症状评分下降≥50%的患者占比32%,显著高于对照疗法。另一项Ⅱ期临床试验中,35%的患者治疗24周后脾脏体积缩小超35%,42%患者脾长度减少超50%。此外,帕克替尼显著改善贫血症状,部分患者脱离输血依赖,生活质量评分提升超48%。

帕克替尼.jpg

  实际案例

  某国际医疗中心案例中,一位58岁MF患者血小板计数仅30×10⁹/L,接受帕克替尼治疗12周后血小板升至60×10⁹/L,脾脏体积缩小40%,乏力、腹痛症状显著缓解。另一案例中,患者因其他JAK抑制剂导致严重腹泻无法耐受,改用帕克替尼后不良反应可控,治疗6个月脾脏恢复正常大小。真实世界数据显示,帕克替尼治疗1年患者生存率提升至87%,长期用药耐受性良好。

  与其他药品的对比

  相较于传统MF治疗药物(如羟基脲、芦可替尼):1.血小板减少安全性:帕克替尼不抑制JAK1,避免加重血小板减少,适用于低血小板患者;2.疗效全面性:同时改善脾脏肿大、症状评分及血液学指标;3.用药便捷性:口服给药,无需注射或复杂监测。与同类JAK抑制剂相比,其独特靶点选择性降低副作用风险,尤其适用于合并多并发症的老年患者。

  帕克替尼凭借精准的激酶抑制机制、对血小板减少患者的安全性、显著的疗效及便捷的用药方式,成为MF治疗的重要里程碑。其不仅缓解患者生理痛苦,更延长生存时间,改善生活质量。随着临床研究的深入,帕克替尼有望为更多难治性血液疾病患者带来新的希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:帕克替尼(Pacritinib/Vonjo)治疗的患者能够明显减少脾脏尺寸并改善与疾病相关的症状

  更多药品详情请访问 帕克替尼 https://www.kangbixing.com/drug/Pacritinib/


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(责任编辑:康必行-小茜)
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