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芦曲泊帕(Mulpleta/LuciLusu)是为慢性肝病血小板减少症患者带来新希望的治疗药物

时间:2025-07-24 15:16 来源:医药查询 作者:康必行-小茜

  慢性肝病作为一种常见疾病,常伴随血小板减少症(TCP)这一并发症,给患者的手术及日常治疗带来巨大风险。而芦曲泊帕作为一种新型口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),正以其独特的机制与显著的疗效,为这类患者开辟新的治疗路径。

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  芦曲泊帕通过特异性结合血小板生成素受体(TPO-R),模拟内源性TPO的作用,刺激骨髓中的巨核细胞增殖与分化,从而促进血小板生成。其高受体特异性设计避免了脱靶效应,减少对其他器官的影响。药物口服后6-8小时达血药峰值,半衰期适中,确保持续疗效。这一精准的靶向作用机制,使其在提升血小板计数方面具有快速且稳定的效果。

  芦曲泊帕主要适用于两类患者:一是计划接受侵入性手术(如肝细胞癌射频消融)的慢性肝病患者,此类患者因血小板减少易导致术中及术后出血风险;二是复发难治性原发免疫性血小板减少症(ITP)患者,传统治疗无效时,芦曲泊帕可帮助其快速恢复血小板水平。例如,郑州大学第一附属医院的研究显示,3例难治性ITP患者在接受芦曲泊帕治疗后,血小板计数均在短期内恢复正常,且维持稳定,避免了严重出血事件。

  推荐剂量为每日口服3毫克,连续7天,需在预定手术前8-14天启动治疗,手术窗口期为最后一次服药后的2-8天。药物无需因饮食或肝功能调整剂量,且与其他药物相互作用风险低,极大简化了治疗流程。使用期间需定期监测血小板计数,常见副作用包括头痛、恶心等,通常为轻中度,严重过敏反应或心律失常需立即就医。孕妇、哺乳期妇女及儿童因安全性数据不足不推荐使用。

  传统治疗如血小板输注存在资源消耗大、感染风险及无效输注等问题。相较之下,芦曲泊帕展现出多项优势:首先,其口服给药方式提高了患者依从性;其次,快速升板能力显著缩短术前准备周期——临床数据显示,患者平均12天即可达到血小板峰值,降低手术延迟率;再者,长期疗效稳定,减少反复治疗的需求。例如,在慢性肝病患者的III期临床试验中,芦曲泊帕组第8天应答率高达43.2%,远超安慰剂组的4.5%,术后无需输血的患者比例大幅提升,有效节约医疗资源。

  一位68岁男性肝硬化患者,因需进行肝癌射频消融术,术前血小板计数仅30×10^9/L。经芦曲泊帕治疗6天后,血小板升至82×10^9/L,顺利手术且术后无出血并发症。另一例14岁ITP女孩,在经历激素、免疫球蛋白治疗无效后,服用芦曲泊帕5天即脱离输血,12天血小板计数达标,长期维持治疗未复发。这些案例印证了芦曲泊帕在快速逆转血小板减少、保障手术安全方面的有效性。

  芦曲泊帕凭借其精准的靶向机制、便捷的用药方式及显著的疗效,已成为慢性肝病合并TCP及难治性ITP患者的关键治疗选择。未来随着更多临床数据的积累,其适应症或进一步拓展,为更多患者带来切实的生存获益。这一创新药物的应用,不仅提升了临床治疗效果,更彰显了精准医疗在血液疾病领域的突破性进展。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小茜)
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