急性髓系白血病（AML）是一种侵袭性血液恶性肿瘤，传统化疗虽能短期控制病情，但复发率高、预后差。吉妥珠单抗（MYLOTARG）作为一种靶向CD33抗原的抗体药物偶联物（ADC），通过精准攻击白血病细胞，显著提升治疗效果，为携带特定基因突变的患者带来了生存希望，重塑了AML治疗格局。

　　吉妥珠单抗的核心机制在于“靶向递送+精准杀伤”。药物由两部分构成：一是针对CD33抗原的人源化单克隆抗体，二是与抗体偶联的细胞毒药物奥唑米星。CD33抗原在超过90%的AML细胞表面高表达，而在正常造血干细胞中表达较低。当吉妥珠单抗与白血病细胞表面的CD33结合后，通过内吞作用进入细胞内，释放奥唑米星。奥唑米星是一种强效DNA合成抑制剂，可诱导细胞凋亡，从而选择性杀灭白血病细胞，减少对正常细胞的损伤。这种“靶向导弹”设计大幅提高了治疗精准性，降低系统性毒性。

　　适应症明确限定于：

　　1.新诊断的急性髓系白血病（AML）：适用于年龄≥2岁、携带FLT3-ITD（内部串联重复）突变的患者，作为诱导缓解和巩固治疗；

　　2.复发或难治性AML：用于既往治疗失败的高危患者。

　　基因检测（如FLT3突变）是用药前提，确保治疗精准性。

　　用药方案需严格遵循指南：

　　 诱导治疗：通常为吉妥珠单抗联合化疗（如DA方案），剂量依体重计算，静脉输注；

　　 巩固治疗：在诱导缓解后，再次给药强化疗效；

　　 复发治疗：根据具体方案调整剂量与周期。

　　临床数据支撑其显著优势：

　　 诱导缓解率：在FLT3-ITD阳性患者中，吉妥珠单抗联合化疗的完全缓解率（CR）可达60-70%，较传统化疗提升20%以上；

　　 无进展生存期（PFS）延长：中位PFS可延长至12-18个月，降低复发风险；

　　 长期生存获益：部分高危患者通过联合治疗获得长期缓解，甚至桥接造血干细胞移植机会。

　　其疗效在老年或不适合强化化疗的患者中同样显著，拓宽了治疗适用人群。

　　与其他药品的对比：靶向精准与联合增效的双重优势

　　吉妥珠单抗通过靶向CD33抗原与细胞毒药物的精准递送，为急性髓系白血病患者提供了高效、低毒的治疗路径。其突破性疗效尤其在高危亚型中显现，改变了传统化疗单一模式的局限。未来，随着更多联合治疗方案的优化与生物标志物研究的深入，吉妥珠单抗有望进一步拓宽适用范围，为更多患者点亮生命之光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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