舒立瑞（依库珠单抗，Eculizumab/Soliris）作为全球首个C5补体抑制剂，通过精准阻断补体系统的过度激活，为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）、难治性重症肌无力和视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）等罕见病患者带来了突破性治疗选择。其独特机制与显著疗效，不仅改变了疾病进程，更提升了患者的生存质量和长期预后，成为罕见病治疗领域的重要里程碑。

　　治疗原理

　　舒立瑞的核心机制在于靶向补体系统中的C5蛋白。C5被激活后裂解为C5a和C5b，后者可形成膜攻击复合物（MAC），导致细胞溶解和组织损伤。PNH患者因基因突变使红细胞易被补体攻击，引发溶血；aHUS因补体异常激活导致血管内皮损伤，引发血栓性微血管病；重症肌无力和NMOSD则因补体参与自身免疫反应，加剧神经损伤。舒立瑞通过人源化单克隆抗体与C5结合，阻止其裂解，从而抑制MAC形成，保护细胞免受攻击，从根源上减轻病理损伤。

　　适用症状

　　适应症明确覆盖四大领域：①阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）：改善溶血、减少贫血及血栓风险，提升生活质量；②非典型溶血尿毒综合征（aHUS）：恢复血小板计数，改善肾功能，降低透析需求；③难治性重症肌无力：缓解肌肉无力症状，减少复发；④视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）：降低复发率，保护视神经与脊髓功能，预防残疾进展。舒立瑞的精准定位填补了传统治疗（如激素、血浆置换）的不足，尤其对难治性或高复发患者意义重大。

　　使用方法

　　舒立瑞为静脉输注，剂量依疾病调整：PNH起始4周每周900mg，维持期每两周1200mg；aHUS则根据体重计算，首剂900mg/kg，后续每两周1200mg。需严格遵循用药规范：①预防脑膜炎球菌感染：治疗前至少2周完成疫苗接种，未接种者需抗生素预防；②监测不良反应：常见头痛、输注反应、感染风险等，严重副作用需立即停药；③禁忌症包括未控制的脑膜炎球菌感染或对药物成分过敏。规范管理可最大化疗效并降低风险。

　　功能药效

　　临床试验数据验证其卓越疗效：PNH患者的溶血发作减少90%，输血需求大幅降低；aHUS儿童患者中，肾功能恢复正常比例达70%，血小板计数稳定；重症肌无力患者的复发率降低94.2%（PREVENT研究），半数患者无复发超144周；NMOSD患者经治疗，残疾进展风险下降58%。安全性方面，长期用药耐受性良好，严重感染发生率可控，通过疫苗接种和监测可进一步降低风险。

　　与其他药品的对比

　　对比传统治疗：①PNH中，舒立瑞替代输血与激素，避免长期依赖；②aHUS优于血浆置换，减少治疗频率且疗效持久；③重症肌无力中，较免疫抑制剂副作用更小，联合用药效果更佳；④NMOSD对比激素冲击疗法，复发率降低3倍。经济性方面，虽价格较高，但医保纳入后价格降幅达87.8%，显著提升可及性，符合罕见病治疗价值。

　　实际案例

　　某12岁aHUS患儿因急性肾衰竭需透析，用药后血小板恢复正常，肾功能逐步恢复，摆脱透析；PNH患者因频繁溶血导致生活受限，治疗后血红蛋白稳定，恢复正常工作；NMOSD患者经舒立瑞联合免疫抑制剂，视力恢复至0.8，脊髓功能改善，避免瘫痪风险。案例印证了药物在逆转病程、挽救生命中的关键作用。

　　舒立瑞通过靶向补体C5，为四大罕见病患者提供了精准、高效且耐受的治疗方案，显著改善预后并重塑生活希望。其临床数据的坚实支撑、安全性管理的严谨性及医保覆盖的惠民政策，使其成为罕见病治疗不可或缺的基石药物。随着更多适应症的拓展与诊疗协作网的完善，舒立瑞有望惠及更多患者，推动罕见病治疗迈向新纪元。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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