在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的治疗中，控制致病蛋白的生成是延缓疾病进展的核心策略。武特里西兰通过RNA干扰技术，特异性靶向肝脏中的TTR mRNA，利用内源性RNAi通路实现长效基因沉默，从而显著降低血清中TTR蛋白水平。研究显示，治疗后TTR蛋白平均降低80%以上，且效果可持续三个月，支持每季度给药一次。这种长效机制不仅提高了治疗依从性，也减少了频繁就医带来的负担，特别适合慢性进行性疾病管理。

　　武特里西兰适用于TTR基因突变所致的多发性神经病成人患者，尤其在神经功能尚存的阶段开始治疗效果更佳。临床研究证实，持续使用武特里西兰的患者在30个月随访期内，神经功能恶化速度显著减缓，mNIS+7评分变化优于历史对照超过15分。超过60%的患者在治疗两年后仍保持生活自理能力，而自然病程中多数患者在诊断后5-7年内丧失行走能力。给药方式为每三个月一次皮下注射，剂量固定，无需根据体重调整，操作简便。

　　一名48岁的女性患者因双手麻木、足部刺痛和自主神经功能障碍就诊，基因检测为TTR Val30Met突变。在使用武特里西兰治疗1年后，神经症状稳定，mNIS+7评分仅轻微上升2分，而未治疗的家系成员同期平均上升14分。患者维持全职工作，未出现跌倒或严重并发症。这一实例说明，早期启动治疗可有效维持神经功能。与TTR稳定剂相比，武特里西兰降低TTR蛋白的幅度更大，作用更持久；与反义寡核苷酸疗法如伊诺特森相比，其给药频率更低，注射体积更小，患者耐受性更优。

　　常见不良反应为注射部位反应，发生率约20%，多为轻度。极少数患者出现短暂肝酶升高，无需停药。应避免与其他强效肝毒性药物联用。孕妇禁用，哺乳期妇女应停止哺乳。

　　武特里西兰以其长效、高效和便捷的优势，为遗传性淀粉样变性神经病患者提供了全新的治疗选择。其在延缓神经退行性变和维持生活质量方面的显著效果，使其成为疾病管理中的重要工具。随着对疾病自然史的深入理解，早期干预结合定期监测将成为标准治疗模式。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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