遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种罕见的、进行性且危及生命的遗传性疾病，由转甲状腺素蛋白基因突变导致错误的转甲状腺素蛋白在组织中沉积形成淀粉样纤维，进而损伤心脏、神经等多个器官。Vutrisiran是一种皮下给药的RNA干扰疗法，代表了该疾病治疗模式的重大革新。其作用机制极为精巧，利用了人体细胞内天然的RNA干扰通路。Vutrisiran是一种双链小干扰RNA，经过化学修饰以增强其稳定性和特异性。当注射入体内后，它能被肝细胞摄取。在细胞内，其反义链会与RNA诱导的沉默复合体结合，并作为向导，精准识别并与突变型和野生型转甲状腺素蛋白的信使RNA配对结合。随后，RNA诱导的沉默复合体会切割并降解这些信使RNA，从而在翻译水平上阻止转甲状腺素蛋白的合成，从源头上减少导致疾病的淀粉样蛋白前体的产生。

　　武特里西兰适用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病的成人患者。其给药方案非常便捷，每三个月进行一次皮下注射。关键三期临床试验结果显示，与安慰剂相比，Vutrisiran治疗显著延缓了神经病变的进展，改善了患者的生活质量评分。更重要的是，在探索性终点中，它显示出可能延缓心肌受累的潜力。一个临床案例描述了一位有家族史、已出现周围神经和心脏受累的遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者，在接受Vutrisiran治疗一年后，其神经病变缺损评分趋于稳定，未进一步恶化，并且日常行走和感觉功能得以维持。与此前需要每三周静脉输注的RNAi药物相比，Vutrisiran将给药间隔延长至三个月，且为皮下注射，极大提升了治疗便利性和患者的生活质量。与主要稳定循环中转甲状腺素蛋白四聚体的小分子药物相比，其降低转甲状腺素蛋白产生的效果更为显著和直接。

　　因此，武特里西兰以其超长的给药间隔和皮下给药的便利性，为遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者提供了强有力的疾病修饰疗法。它通过沉默致病基因的表达，直击疾病根源，显著改善了疾病的管理策略和患者的治疗体验。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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