局灶节段性肾小球硬化（FSGS）和IgA肾病等罕见肾病患者，常因肾小球滤过屏障损伤导致大量蛋白质从尿液中流失（24小时尿蛋白定量常超过3.5g），引发低蛋白血症（水肿、营养不良）、高脂血症及肾功能进行性下降，最终可能进展至终末期肾病（尿毒症）。传统治疗依赖糖皮质激素和免疫抑制剂（如环磷酰胺），但部分患者疗效不佳且副作用显著（如感染风险增加、骨质疏松）。斯帕森坦作为首个双重内皮素A受体（ETA）和血管紧张素II亚型1受体（AT1）拮抗剂，通过同时阻断ETA和AT1受体，减少肾小球内高压、高滤过状态，降低滤过膜的通透性，如同为受损的“滤网”加固了防护层，从而减少蛋白质漏出，保护肾脏功能。

　　关键临床试验数据显示，对于FSGS患者，司帕生坦治疗24周后，24小时尿蛋白定量较基线平均降低45%，蛋白尿部分缓解率（尿蛋白下降≥40%）达40%，且估算肾小球滤过率（eGFR）保持稳定；对于IgA肾病患者，尿蛋白降幅同样显著，肾脏复合终点（如eGFR下降≥40%或进入透析）风险降低30%。在实际案例中，一位18岁FSGS患者，确诊时24小时尿蛋白高达8g，血浆白蛋白仅25g/L（正常35-55g/L），全身水肿明显，使用糖皮质激素治疗半年后蛋白尿仅下降10%，水肿反复；改用斯帕森坦三个月后，尿蛋白降至4g，水肿逐渐消退，六个月后尿蛋白稳定在2.5g，血浆白蛋白回升至32g/L，肾功能指标（血肌酐）正常，可正常上学并参与体育活动。

　　与传统免疫抑制剂（如他克莫司）相比，司帕生坦的优势在于其非免疫抑制机制——他克莫司通过抑制T细胞活性减少炎症反应，但可能引发血糖升高、肾毒性等副作用（发生率约20%）；而斯帕森坦直接作用于肾小球血流动力学，3-4级不良反应（如高钾血症）发生率仅5%，主要副作用为轻度头痛和低血压（通过调整剂量可控制）。该药通常口服给药，每日一次（400mg），需监测血压和血钾水平（每月一次）。某病例系列显示，多位激素抵抗型肾病患者使用斯帕森坦后，避免了长期免疫抑制治疗带来的感染风险，且长期随访（＞1年）中肾功能稳定。这种双重受体阻断的创新策略，为罕见肾病蛋白尿患者提供了减少尿蛋白、保护肾脏功能的新途径，如同为脆弱的肾脏筑起了一道坚实的保护墙，帮助他们延缓疾病进展，维持正常生活。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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