骨髓纤维化是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤，其特征是骨髓纤维组织增生、脾脏进行性肿大、贫血、全身消耗性症状以及向急性白血病转化的风险。JAK-STAT信号通路的持续异常活化，特别是JAK2激酶的突变，被认为是驱动疾病进程的核心机制。菲卓替尼是一种口服的JAK2选择性抑制剂，相较于第一代JAK抑制剂，菲达替尼对JAK2蛋白具有更高的选择性，旨在有效抑制异常信号传导、改善临床症状，同时探索可能更优的安全性特征，为那些对现有治疗不耐受或效果不佳的患者提供了新的武器。

　　本品适用于治疗中危-2或高危的原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化的成人患者。推荐的起始剂量为每日一次口服400毫克。临床研究数据证实了其在改善关键疾病指标方面的有效性。在接受菲卓替尼治疗的患者中，有约37%的人在治疗24周后脾脏体积较基线缩小了35%或更多，这对于缓解因脾大带来的腹胀、早饱感等症状具有重要意义。同时，在改善疾病相关症状方面，约40%的患者全身症状总评分改善了50%以上，包括显著减轻盗汗、瘙痒、骨痛和疲劳等消耗性症状。值得注意的是，其缩脾效果起效较快，通常在治疗开始后12周内即可观察到。

　　在骨髓纤维化的靶向治疗领域，菲达替尼是继第一代JAK抑制剂之后的重要新增选择。与第一代药物相比，菲卓替尼对JAK2的选择性更高，而对JAK1的抑制相对较弱，这种差异可能导致两者在疗效和安全性谱上有所不同，例如在感染风险方面可能存在潜在差异。临床实践中，它为对一线JAK抑制剂不耐受或耐药的患者提供了后续治疗机会。菲卓替尼常见的不良反应包括腹泻、恶心、呕吐、贫血和血小板减少，这些需要在治疗过程中常规监测与管理。特别需要警惕的是其黑框警告的严重风险，包括可能导致死亡或严重致残的脑病，这种脑病与维生素B1缺乏相关。因此，在开始治疗前和治疗期间必须定期监测患者体内的硫胺素水平，并及时予以补充。对于伴有严重血小板减少的患者，菲卓替尼的临床应用需特别谨慎，并密切监测血细胞计数。尽管存在需严密管理的副作用，菲卓替尼仍是中高危骨髓纤维化患者，特别是对现有治疗反应不佳者，一个重要的靶向治疗选择，为控制疾病进展、改善生活质量带来了新的可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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