埃拉菲布拉诺是一种口服的双重激动剂，能够同时激活过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ这两种核受体，用于治疗对熊去氧胆酸反应不佳或无法耐受的成人原发性胆汁性胆管炎患者，特别是伴有碱性磷酸酶升高者。该药于2024年6月获批，其作用机制旨在从多个层面改善胆汁淤积和肝脏炎症。过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ是调节脂质代谢、葡萄糖稳定和炎症过程的关键转录因子。在肝脏中，激活过氧化物酶体增殖物激活受体α可以促进脂肪酸的β氧化，改善脂质代谢，并具有抗炎作用；而激活过氧化物酶体增殖物激活受体δ则有助于调节胆汁酸代谢和转运，并可能抑制炎症反应。埃拉菲布拉诺通过协同激活这两条通路，有望减少肝脏脂肪堆积，改善胆汁酸稳态，减轻肝脏炎症和胆管损伤，从而延缓疾病进展。

　　该药适用于联合熊去氧胆酸治疗对熊去氧胆酸单药治疗反应不足的原发性胆汁性胆管炎成人患者，或作为单药治疗用于无法耐受熊去氧胆酸的患者。用法为每日一次，随餐口服。在一项关键临床试验中，对于对熊去氧胆酸治疗反应不佳的患者，在联合使用埃拉菲布拉诺治疗12个月后，与安慰剂组相比，联合治疗组有显著更高比例的患者达到了主要复合终点，即碱性磷酸酶水平较基线下降至少15%且恢复正常上限的1.67倍以下，同时总胆红素水平保持正常。碱性磷酸酶是反映原发性胆汁性胆管炎疾病活动和胆管损伤的关键生物标志物，其降低与改善长期预后相关。

　　与此前获批用于此适应症的过氧化物酶体增殖物激活受体激动剂相比，埃拉菲布拉诺具有独特的双重激动活性。与仅激活单一受体亚型的药物相比，这种双重作用可能提供更广泛的代谢调节和潜在协同效益。当然，其安全性与耐受性是需要重点关注的方面，常见的不良反应包括瘙痒、腹痛、腹泻等。在临床试验中观察到埃拉菲布拉诺与药物引起的肝损伤风险增加相关，因此治疗期间需要严格监测肝功能。埃拉菲布拉诺的出现，为对熊去氧胆酸标准治疗反应不足的原发性胆汁性胆管炎患者提供了重要的二线治疗选择，其双重作用机制为调节胆汁淤积和肝脏炎症提供了新的途径，满足了这部分患者未被满足的临床需求。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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