肥厚型心肌病（HCM）是一种由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致、以不明原因的心肌肥厚为特征，常以左心室壁受累为主的心肌疾病，梗阻性占比2/3，成人HCM影像学诊断标准：2023中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南：左心室舒张末期任意部位室壁厚度≥15mm；致病基因检测阳性者或者遗传受累家系成员检查发现左心室壁厚度≥13mm2023 ESC心肌病指南：任何心肌段的左心室壁厚≥15mm，而无法仅通过负荷改变来解释；较小程度的室壁增厚(13-14 mm)需要评价其他特征，包括家族史、遗传学结果和ECG异常。

　　玛伐凯泰（Mavacamten）是全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，通过抑制肌动蛋白—肌球蛋白交联桥形成，从机制上减少心肌过度收缩。然而，玛伐凯泰在中国oHCM患者中长达78周的疗效与安全性究竟如何？2026年发表于Journal of the American Heart Association的EXPLORER-CN长期扩展（LTE）研究给出了初步答案。EXPLORER-CN是一项在12家中国中心开展的三期随机、双盲、安慰剂对照试验（NCT05174416）。共有79例症状性oHCM患者完成30周双盲期后进入长期扩展治疗期，平均年龄51.6岁，女性占27.8%。其中，玛伐凯泰–玛伐凯泰组（n=54）继续沿用第30周时既定的玛伐凯泰剂量；安慰剂–玛伐凯泰组（n=25）从第30周起以每日2.5 mg起始，并按超声心动图测得的LVEF和Valsalva LVOT压差进行个体化剂量调整。79例患者全部完成研究。关键疗效终点包括：超声心动图指标（Valsalva和静息LVOT压差、LAVI、E/e'比值）、NYHA心功能分级、23项堪萨斯城心肌病问卷临床总评分（KCCQ-23 CSS），以及心肌生物标志物（NT-proBNP、hs-cTnI）。

　　玛伐凯泰–玛伐凯泰组中，NYHA分级较基线改善至少1级的患者比例，从第30周的59.3%（32/54）上升至第78周的66.7%（36/54）；到第78周时约一半患者（51.9%）已达到NYHAⅠ级。安慰剂–玛伐凯泰组在第30–78周内亦有60.0%（15/25）的患者改善至少1级。主观感受方面，玛伐凯泰–玛伐凯泰组KCCQ-23 CSS在第78周较基线平均提高7.1分（95%CI,2.8–11.4），安慰剂–玛伐凯泰组在第30–78周内也提升7.3分（95%CI,1.7–12.9）。同时，LAVI、左室质量指数和E/e'比值均较基线呈数值下降，提示舒张功能亦有改善。

　　传统药物主要通过降低心率（β阻滞剂）或扩张血管（钙通道阻滞剂）来减轻LVOT梗阻，但对驱动心肌过度收缩的肌小节层面异常作用有限。玛伐凯泰则通过减少肌动蛋白—肌球蛋白交联桥形成，从源头降低心肌过度收缩，从而降低LVOT压差、改善左室僵硬度与充盈压。E/e'和LAVI的改善具有额外意义——这两项指标在既往研究中已被证实是HCM患者发生心衰、房颤、脑卒中和心源性猝死的独立预测因子，但能否在更长时间维度上"翻译"为硬终点的减少，仍有待更长随访验证。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：迈凡妥/玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)作为一种心肌肌球蛋白抑制剂它的疗效与优势有哪些?

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