奥维昔巴特（Odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。鉴于其药理作用，目前已有多项研究在探讨其在治疗胆汁淤积性疾病尤其是PFIC上的疗效。2021年，美国FDA和欧盟EMA批准它用于治疗PFIC的药物。奥维昔巴特（Odevixibat）适用于治疗6个月或以上的进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)患者。
奥维昔巴特目前获批两大适应症：1.进行性家族性肝内胆汁淤积症用于治疗3月龄及以上PFIC患者的瘙痒症状。需特别指出的是，对于PFIC 2型中携带导致胆汁盐输出泵蛋白无功能或完全缺失的特定ABCB11基因变异的患者，奥维昔巴特可能无效，使用前应进行基因检测确认。2.Alagille综合征用于治疗12月龄及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒。ALGS同样是罕见遗传性肝病，除肝脏表现外，还常伴有心脏、骨骼、面部等多系统异常。奥维昔巴特通过可逆性结合回肠末端的IBAT转运蛋白，抑制90%以上的肠道胆汁酸重吸收，使每日胆汁酸排泄量增加3-5倍，从而将血清胆汁酸浓度下降60%-70%。由于药物仅在肠道局部发挥作用，全身吸收极少，可有效避免CYP450酶系统相关的药物相互作用风险，安全性更优。
奥维昔巴特与其他影响胆汁酸代谢的药物（如熊去氧胆酸）联用时，可能增加腹泻风险，需谨慎联用，密切监测患儿耐受情况；与强效CYP3A4抑制剂（如酮康唑）联用时，可能升高奥维昔巴特血药浓度，增加不良反应风险，需在医生指导下调整剂量；奥维昔巴特（Bylvay）是治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的针对性药物，能有效控制胆汁淤积、减轻症状、改善生长发育，为这类罕见重症肝病患者提供了重要的治疗选择。该药必须严格按体重计算剂量，并在专科医生指导下使用，用药期间需定期监测肝功能、胆汁酸水平及生长发育情况。规范用药、密切随访，才能最大程度保障治疗效果与用药安全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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