视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一类严重的中枢神经系统自身免疫性疾病，NMOSD患者出现新症状时，应结合客观神经系统体征和MRI证据判断是否为真正复发，避免将非特异性症状或其他疾病活动误判为复发。对AQP4-Ab+NMOSD患者，尤其是既往复发频繁或存在高致残风险者，靶向C5补体通路具有明确而强的复发预防价值，瑞利珠单抗长期治疗可显著降低复发风险。使用瑞利珠单抗前必须重视脑膜炎球菌感染风险管理，包括按照要求完成疫苗接种，必要时给予预防性抗菌药物，并在治疗期间加强感染监测。目前证据支持其在AQP4-Ab+NMOSD中的长期应用，但样本量较小且为开放标签、外部对照研究，临床决策仍应综合疗效、安全性、合并治疗、患者偏好及长期用药可及性。

　　CHAMPION-NMOSD研究评估了瑞利珠单抗（ravulizumab）在抗水通道蛋白4抗体阳性（AQP4-Ab+）视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者中的长期疗效与安全性。NMOSD是一种以视神经炎、脊髓炎等复发性中枢神经系统炎症事件为主要表现的自身免疫性疾病，复发可造成不可逆的视力下降、肢体瘫痪和功能障碍。补体C5介导的炎症损伤被认为是AQP4-Ab+NMOSD的重要病理机制，因此，靶向阻断C5具有明确的理论基础。CHAMPION-NMOSD共纳入58例接受瑞利珠单抗治疗的患者。研究包括筛选期、主要治疗期（PTP）、长期延长期（LTE）和安全性随访期。患者在第1天接受基于体重的静脉负荷剂量2400—3000 mg，第15天接受3000—3600 mg维持剂量，此后每8周给药一次。58例患者中，56例完成主要治疗期并进入长期延长期，最终55例完成长期治疗，占94.8%。研究期间共有3例患者停药，另有1例在长期延长期因高血压性心脏病死亡。总体随访时间最长超过4年，瑞利珠单抗组总暴露时间为52.4患者年，个体随访范围为1.9—208.6周，中位随访时间超过3年。

　　疗效结果最突出的发现是，瑞利珠单抗治疗期间没有发生经过裁定委员会确认的试验期复发。相比之下，PREVENT安慰剂组47例患者在46.9患者年的随访中发生了裁定确认的复发。瑞利珠单抗组与安慰剂组相比，首次裁定复发的风险比为0.011，95%置信区间为0.000—0.082，复发风险降低98.9%，95%置信区间为91.8%—100%，log-rank检验P<0.0001。瑞利珠单抗组裁定确认的年化复发率为0，95%置信区间上限为0.019，且相对于预设的0.25这一保守复发率，差异具有统计学意义（P<0.0001）。

　　总体而言，CHAMPION-NMOSD研究显示，在AQP4-Ab+NMOSD成人患者中，瑞利珠单抗能够在超过3年的长期随访中持续保持极强的复发预防效果。与PREVENT安慰剂外部对照相比，复发风险降低98.9%，且患者的步行能力、残疾水平和生活质量总体保持稳定。安全性结果与C5补体抑制剂既往在NMOSD及其他疾病中的表现基本一致，多数不良事件为轻度，停药比例较低。但由于研究样本量仅58例、采用开放标签设计并使用历史外部对照，且研究未设置同期随机安慰剂组，因此结果应理解为对长期疗效和安全性的有力支持，而不是对所有NMOSD患者治疗效果的绝对保证。临床应用时，仍需结合患者复发风险、既往治疗反应、感染风险、疫苗接种状况、合并免疫抑制治疗以及药物可及性进行个体化决策。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞替珠单抗/瑞利珠单抗(Reslizumab)为视神经脊髓炎谱系疾病提供了一种精准的靶向治疗选择

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