Dravet综合征（DS）是一种罕见的严重发育性及癫痫性脑病，。司替戊醇（Stiripentol）的出现，为这类患儿带来了新的治疗选择。作为国际公认的联合治疗“增效剂”，它在传统方案（如丙戊+氯巴占）基础上，可进一步帮助部分患儿减少发作频率。其干混悬剂型具有果味、易分散服用、剂量精准等特点，尤其适合低龄患儿，为我国Drave综合征患儿提供了又一重要治疗选择。

　　司替戊醇具有多种作用机制，包括γ-氨基丁酸（GABA）能增强，以及抑制T型电压门控钙通道和新生葡萄糖生成酶乳酸脱氢酶。神经元损伤和SE的临床前模型证明，司替戊醇也具有神经保护特性。这些临床前数据可能解释了在SE患者中观察到的司替戊醇治疗效果，正如最近的一项系统综述所证实的。关键的随机、双盲、安慰剂对照STICLO试验证明了司替戊醇作为丙戊酸和氯巴占的添加治疗，用于年龄≥3岁DS患者的有效性和安全性。这些试验的事后分析强调，治疗2个月后，司替戊醇组有72%的患者GTCS减少≥50%，56%的患者减少≥75%（安慰剂组分别为7%和3%；两者P<0.001）。真实世界证据也支持司替戊醇用于DS，并表明其在<2岁的儿童中可能有效且耐受良好，并且这种有效性和耐受性可长期维持[23-25]。除了减少癫痫发作的严重程度和频率、住院次数和急诊就诊次数外，司替戊醇还可能改善患者生活质量和认知结局。

　　这些临床证据，以及最近关于获批作为DS添加治疗的ASMs有效性和安全性的间接比较荟萃分析，以及关于DS管理的国际专家共识意见，均支持司替戊醇作为DS的一线添加治疗。司替戊醇对代谢酶和转运蛋白有强抑制作用，可能增加联合用药如氯巴占和丙戊酸的血浆浓度，并导致不良反应。在各种研究中，开始使用司替戊醇后出现的大多数不良反应在调整联合用药的剂量后得到缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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