在应对Dravet综合征——一种婴幼儿期起病、发作频繁、耐药性强且常伴发育落后的严重癫痫——的过程中,许多家庭都曾深陷“多方用药仍控制不住”的治疗困境。司替戊醇(Stiripentol)的出现,为这类患儿带来了新的治疗选择。作为国际公认的联合治疗“增效剂”,它在传统方案(如丙戊+氯巴占)基础上,可进一步帮助部分患儿减少发作频率。其干混悬剂型具有果味、易分散服用、剂量精准等特点,尤其适合低龄患儿,为我国Drave综合征患儿提供了又一重要治疗选择。
司替戊醇适应症:
适用于年龄≥2岁且正在服用氯巴占的Dravet综合征患者相关癫痫发作的辅助治疗。
美国食品药品监督管理局(FDA)已指定本品为治疗该适应症的孤儿药。
临床疗效
关键性临床研究(STICLO法国和意大利研究)显示,在丙戊酸和氯巴占基础上添加司替戊醇,治疗2个月后:有效率(发作减少≥50%的患者比例)显著高于安慰剂组(71%vs 5%,67%vs 9%)。无发作率也显著提高(43%vs 0%)。真实世界研究显示,其作为添加药物的有效率在61%-89%之间。
司替戊醇常见不良反应与注意事项
最常见副作用:主要包括食欲下降、体重减轻、嗜睡、失眠、共济失调(平衡障碍)、肌张力低下等。这些反应部分是由于其增强了联用药物的血药浓度所致。需要监测的严重风险:药物相互作用:由于强效抑制肝药酶,与多种经此酶代谢的药物合用需谨慎,尤其是氯巴占。联用时,氯巴占的剂量通常需要减少25%-50%,以避免过度镇静等不良反应。停药警告:切勿突然停药,必须在医生指导下逐渐减量,否则可能诱发癫痫发作频率增加甚至癫痫持续状态。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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