那他珠单抗的适应症覆盖了MS的多个关键亚型，包括成人临床孤立综合征、复发-缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。除此之外，Tysabri还获批用于中度至重度活动性克罗恩病的诱导和维持临床缓解，适用于对传统克罗恩病治疗药物及TNF-α抑制剂应答不充分或不耐受的成人患者。

　　从本质上讲，那他珠单抗是一种重组人源化IgG4κ单克隆抗体。其作用靶点是名为“α4整合素”的细胞粘附分子——该分子高表达于除中性粒细胞以外的所有白细胞表面，是静脉注射用浓缩液。在正常炎症过程中，白细胞表面的α4整合素需要与血管内皮细胞表面的血管细胞粘附分子1（VCAM1）结合，才能完成粘附并穿越血管壁进入组织。Tysabri通过高亲和力结合α4整合素的α4亚基，精准阻断α4整合素与VCAM1之间的分子“握手”，从而阻止淋巴细胞从外周血液穿越血脑屏障迁移至中枢神经系统。这一过程就像关闭了一扇门，使得攻击性的免疫细胞无法到达大脑和脊髓，从源头上遏制了MS病变的形成。此外，Tysabri并不直接杀死或清除T细胞和B细胞，而是将其留在外周循环中——这意味着免疫系统的其他防御功能得以相对保留。Tysabri还同时作用于α4β7整合素，阻断淋巴细胞向肠道的迁移，这也为其治疗克罗恩病提供了药理学基础。

　　那他珠单抗上市前关键三期试验便展现出显著的治疗效果，也正是基于这一积极数据，FDA通过快速审批通道于2004年批准其上市。临床数据显示，该药可显著降低MS复发频率、延缓残疾进展，其疗效在全球超过数十万患者的临床应用中持续得到验证。然而，Tysabri的使用伴随着一项令人高度关注的安全性问题：进行性多灶性白质脑病（PML）——一种由JC病毒感染引起的罕见但通常致命或导致严重残疾的脑部感染。事实上，Tysabri是唯一一款曾因本安全性问题撤市后又重新获批的美国药物：在获批仅四个月后，患者中报告了两例PML，渤健随即主动将其撤出市场；经全面重新分析并建立分层风险评估体系后，该药于2006年再度获得FDA批准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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