伯舒替尼为一种强效的口服蛋白激酶Src/Abl双重抑制剂，用于治疗对甲磺酸伊马替尼耐药，或不耐受的费城染色体阳性（Ph+）慢性髓细胞白血病（CML）慢性期、加速期和急变期（急粒变和急淋变）成年患者。
一项I/II期试验的长期随访分析结果显示，伯舒替尼为其它酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药或抵抗的慢性期CML患者提供了更持久的响应，并且安全性良好。研究发现很多基线因素如费城染色体阳性（Ph+）细胞计数可预测预后。虽然，很多患者可以成功地接受伊马替尼或二代TKIs达沙替尼或尼罗替尼治疗，但仍有部分患者会发生耐药或难治，需要其它替代药物。伯舒替尼可对抗大部分引起TKI抵抗的BCR-ABL1突变。
该试验纳入119名对先前多种TKI方案抵抗或不耐受的CML患者，研究人员分析了长期随访结果。中位治疗时间为8.6个月，中位随访期为32.7个月。在117名可评估的患者中，确认的完全血液学缓解（CHR）4年累积率为74%。就伯舒替尼的毒性反应而言，与之前研究中所报道的相似。最常见的非血液学不良反应包括腹泻（所有级别83%，3/4级9%）、恶心（48%和1%）和呕吐（38%和1%）。33名患者因不良反应中止了伯舒替尼的治疗，最多见的原因是血小板减少。
这些结果可以表明，一大部分患者经三线或四线伯舒替尼治疗后可以达到临床获益，并且大多数响应发生在治疗前一年。这种持久的疗效进一步支持了伯舒替尼可作为该类患者的治疗方案选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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