特发性肺纤维化(idiopathic pulmonary fibrosis，IPF)是一种病因不明，慢性进行性纤维化性间质性肺炎，病变局限在肺脏，好发于中老年男性人群，主要表现为进行性加重的呼吸困难，伴限制性通气功能障碍和气体交换障碍，导致低氧血症、甚至呼吸衰竭，预后差 ...
恩曲替尼 /罗圣全(entrectinib)是一种口服，选择性酪氨酸激酶抑制药(TRKI)，靶向治疗携带原肌球蛋白受体激酶(NTRK)1/2/3或原癌基因酪氨酸蛋白激酶1(ROS1)的局部晚期或转移性实体瘤。恩曲替尼能通过血脑屏障，阻断TRKA/B/C和ROS1蛋白激酶活性，使携带ROS1 ...
巴瑞克替尼 (Olumiant/Baricitinib)是一种口服的JAK激酶1和2的抑制剂，常用于成年人治疗中度至重度活动性类风湿关节炎（RA），也用于其他病症。 巴瑞克替尼上市背景 巴瑞克替尼是一种Janus激酶(JAK)抑制剂。JAK是酪氨酸蛋白激酶，在促炎信号通 ...
EGFR 20号外显子插入突变（EGFR ex20ins）是NSCLC患者中较常见的EGFR突变类型，在所有EGFR突变中占比约4%-12%，在所有NSCLC中发生频率约为2%。然而目前该类患者仍缺乏有效的靶向药物治疗，发生EGFR ex20ins突变的晚期NSCLC患者一线治疗还是以含铂化疗为主 ...
米托坦 /密妥坦(Lysodren/Mitotane)治于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌，并于2004年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。米托坦（Lysodren，mitotane）原由美国施贵宝公司（Bristol Myers Squibb SpA）生产，后 ...
两性霉素B是大环内酯乳糖多燦类抗生素，是临床上首个用于治疗深部真菌感染的抗生素，可以说是治疗抗真菌病的金标准。但却因为对机体的刺激性很大、治疗窗比较窄，并且有明显的肾毒性以及输液不良反应，很大程度上限制了两性霉素B的临床应用。 因此针 ...
去纤维钠 /去纤苷钠(Defitelio/Defibrotide)是一种寡核苷酸混合物，具有抗血栓形成、纤维蛋白溶解、抗粘连和抗炎作用。作用机制是多因素的。它主要通过减少过度的内皮细胞(EC)激活（内皮功能障碍）、调节内皮稳态以及恢复血栓-纤溶平衡来发挥作用。然而 ...
肿瘤通常是人体细胞因为基因突变导致的恶性增殖，恶性肿瘤基本上都存在驱动基因突变。大家可能常常听说EGFR和ALK等基因突变，这些突变有不少靶向药可以用。 大家在看基因检测报告时，常常还会遇见PIK3CA基因突变。这个基因上的突变要不要紧呢？该怎么 ...
KRAS G12C是非小细胞肺癌中最常见的驱动突变之一，此前全球范围内一直未上市针对KRAS基因的靶向药物。直到去年，索托拉西布的上市填补了该项空白。 索托拉西布 (Lumakras/sotorasib/AMG510)针对既往接受过至少1种全身治疗的KRAS G12C突变型局部晚期 ...
安归宁/ 阿那格雷 （Anagrelide/Xagrid/Agrylin）是一种咪唑-喹唑啉类化合物，是环磷腺苷磷酸二酯酶III抑制剂，高浓度时抑制血小板的生成和聚集。后来发现低剂量的阿那格雷有降低血小板的作用，作用机制可能是影响巨核细胞细胞周期后期(有丝分裂后)分化 ...
阿那白滞素 (Kineret/anakinra)是一种重组、非糖基化形式的人白细胞介素-1受体拮抗剂(IL-1Ra)，最初Swedish Orphan Biovitrum（Sobi）公司宣布于2001年11月被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于中度至重度活动性类风湿性关节炎。目前还被批准应用于儿 ...
癌症恶病质（Cancer cachexia）亦称癌症恶液质，是癌症患者常见的并发症之一。特别是在已经发展的消化器官癌和肺癌中高频率发病。主要症状是体重减少、骨骼肌量减少、食欲不振等，QOL（生活质量）下降，是预后不良的主要原因。 如何判断患者是否进入 ...
脊髓小脑性共济失调（Spinocerebellar Ataxia，SCA）是一种常染色体显性遗传、以走路不稳等共济失调为主要表现的一类神经系统退行性疾病，症状表现为走路时摇晃、手抖、讲话含混不清等。进一步而言就是可以活动身体，但是不能随心所欲地活动。这种症状主 ...
艾伏尼布 （商品名拓舒沃），是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变癌症的强效口服靶向抑制剂。最初由Agios Pharmaceuticals公司开发，2018年基石药业与Agios达成在大中华区开发及商业化的独家协议，并于2020年将其临床开发和商业化授权区域 ...
原发性胆汁性胆管炎是一种自身免疫性肝病，最终可导致肝硬化和肝衰竭。以往，熊去氧胆酸是该病治疗的主要用药，但患者服用该药一段时间后出现了不耐受和应答不佳的状况，奥贝胆酸是近20年来唯一获得FDA批准用于治疗原发性胆汁性肝硬化的药物。奥贝胆酸的 ...
急性髓系白血病(AML)是一种未成熟髓系母细胞不受控制增殖的恶性肿瘤，其特征是克隆进化和遗传异质性。急性髓系白血病中最常见的基因改变之一是FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)，在大约三分之一的病例中都存在FLT3突变。FLT3是一种III类酪氨酸激酶受体，在细胞存活 ...
曲格列汀 是一款具有口服活性的二肽基肽酶(DPP)-4抑制剂，由日本武田制药研发上市，用于治疗2型糖尿病。与常见的每天给药一次的其它降糖药不同，曲格列汀可以每周给药一次。口服方便快捷，具有更好的依从性。 什么是二型糖尿病？ 二型糖尿病是慢 ...
随着晚期肾细胞癌治疗的进步，在复发或难治性环境中对可靠的，耐受性良好的治疗药物的需求日益增加。FDA已批准替沃扎尼(Tivozanib/Fotivda)用于治疗已接受两种或两种以上全身疗法的成人复发或难治性晚期肾细胞癌（RCC）的患者，Tivozanib成为首种被批准用 ...
2023年2月24日，中国国家药品监督管理局官网最新公示，注射用德曲妥珠单抗已正式在中国获批上市。注射用德曲妥珠单抗，由阿斯利康和第一三共联合开发，商品名：优赫得，通用名：Fam-Trastuzumabderuxtecan（T-DXd），医学名：德曲妥珠单抗（ENHERTU）， ...
癌症是一大类恶性肿瘤的总称。目前，全球疾病死亡的主要原因就是由恶性肿瘤引起的，恶性肿瘤也成为了人类健康的主要杀手。 NTRK“钻石”基因，稀有而宝贵。 NTRK之所以被称为“钻石”基因，首先是因为它非常罕见，在中国常见的肺癌、乳腺癌、结直 ...
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