多达维普龙 /多达维普酮(Modeyso/dordaviprone)是FDA批准的全球首款针对H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤（DMG）的全身疗法，适用于1岁以上复发患者，22%肿瘤缩小，中位生存期达13.7个月，已被纳入NCCN指南2A类推荐。 　　一、疾病介绍：儿童脑肿瘤的“死...

　　在医疗领域，肿瘤疾病始终是一道难以跨越的沟壑，尤其是那些治疗难度大、进展后治疗选择有限的病症。H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤就是其中之一，这种疾病给患者带来极大痛苦，也对医疗界提出严峻挑战。今天，我们就来了解一下针对它的新治疗方案。 　　...

　　作为一种口服的Imipridones类药物， 多达维普龙 通过靶向逆转H3K27M突变胶质瘤的核心特征即H3K27me3缺失，恢复表观遗传调控，从而抑制肿瘤细胞增殖与进展，为特定类型的弥漫性中线胶质瘤患者提供了新的靶向治疗选择。该药物适用于一岁及以上成人与儿童患...

　　多达维普酮（商品名Modeyso，曾用研发代号ONC201）是一种口服小分子多巴胺受体D2/3（DRD2/3）拮抗剂和线粒体蛋白酶ClpP激动剂，于2025年8月获美国FDA加速批准，用于治疗1岁及以上、携带H3 K27M突变、既往治疗后进展的复发性弥漫性中线胶质瘤（DMG）成人...

　　 多达维普龙 （dordaviprone，ONC201）是一种口服小分子ClpP激动剂/D2受体拮抗剂，于2025年8月获FDA加速批准，用于治疗H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤（DMG）的成人与儿童（≥1岁）患者。这是全球首个针对这一致命脑瘤的靶向药物，打破了此前仅靠放疗的僵...

　　 波齐替尼 （POZIOTINIB）是一种口服的、针对表皮生长因子受体（EGFR）突变的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。自20世纪90年代以来，EGFR抑制剂已成为非小细胞肺癌（NSCLC）治疗的重要手段。然而，随着药物使用的普及，耐药性问题逐渐显现。波齐替尼的研发正是...

　　在肺癌治疗领域， 波齐替尼 （Poziotinib）的出现无疑为患者带来了新的希望。作为一种新型的肺癌治疗药物，波齐替尼以其独特的机制和显著的临床效果，成为了科学家和医生们关注的焦点。 　　波齐替尼是一种激酶抑制剂，其主要作用靶点是表皮生长因子受体...

　　 索托拉西布 的研发是一个创新的过程。在传统的抗癌药物开发中，大多数药物都是针对肿瘤细胞分裂或肿瘤细胞生长的各个阶段进行攻击。然而，索托拉西布的作用机制与众不同。它专门针对那些带有KRAS G12C突变的肿瘤细胞，这些细胞通常对其他治疗方式产生抗...

　　 来那替尼 (Niratinib)是一种口服、不可逆的酪氨酸激酶抑制剂。它是全球唯一获批在曲妥珠单抗(赫赛汀)治疗HER2阳性乳腺癌后进行强化辅助治疗的产品，用以减少疾病复发的风险。适用人群为完成标准曲妥珠单抗辅助治疗疾病未进展但存在高危因素的患者。在化...

　　 仑卡奈单抗 对于中度到重度阿尔兹海默症患者的疗效并未被研究证实，因此也未被批准用于中重度患者的治疗。Leqembi仑卡奈单抗是近年来靶向β淀粉样蛋白的第2款创新阿尔茨海默病疗法。Lecanemab仑卡奈单抗是一种抗β淀粉样蛋白（Aβ）单克隆抗体，能够选...

　　 达拉菲尼 /泰菲乐和vemurafenib最近都被批准用于治疗携带B-RafV600E的转移性黑色素瘤。达拉菲尼对B-Raf V600E的抑制作用是威罗非尼的39倍。然而，达拉菲尼产生的临床治疗效果稍弱，皮肤鳞状细胞癌的发病率较低（发病率：达拉菲尼III期试验中为6%，vemur...

　　 维奈妥拉 （Venclexta，唯可来）加ASTX727治疗急性髓系白血病效果好？维奈妥拉Venclyxto是一款全世界首创的选择性靶向b细胞淋巴瘤-2(BCL-2)蛋白的药物。在某些血癌或其他癌症中，BCL-2起到了至关重要的作用，它可以阻止癌细胞的死亡（细胞凋亡）。 　　...

　　治疗阿尔兹海默症认知下降延缓27%，各项指标均有改善？研究者认为，通过消耗这些可溶性Aβ，可以增加沉积斑块的溶解，从而清除斑块。而这些低聚物本身被认为是AD病理发展中主要的具有生物毒性的物质。此外研究者还指出， 仑卡奈单抗 与沿血管壁沉积的不...

　　治疗早期阿尔茨海默病Lecanemab使早期阿尔茨海默病患者的认知和功能下降速度减缓27%，并且治疗的所有关键次要终点也显示出统计学差异。 仑卡奈单抗 对致病性β淀粉样蛋白（Aβ）原纤维具有高度亲和力，与之结合后可通过小胶质细胞途径清除脑内Aβ，从而...

　　 帕比司他 （FARYDAk）是一种泛HDAC抑制剂，于2015年获得FDA批准，可作为特定多发性骨髓瘤患者的联合治疗（与硼替佐米和地塞米松联合使用）[27]。根据FDA批准的剂量指南是口服20毫克，每隔一天一次，每周吃三次（第1，3，5，8，10，12天）在21天周期的第...

　　2021年12月14日，罗氏（Roche）旗下基因泰克宣布，“first-in-class”靶向CD79b的抗体偶联药物（ADC）泊洛妥珠单抗（polatuzumab vedotin），与名为R-CHP的治疗方案联用，在一线治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的3期临床试验中获得积极结果。与目...

　　 帕比司他 是一种泛HDAC抑制剂，于2015年获得FDA批准，可作为特定多发性骨髓瘤患者的联合治疗（与硼替佐米和地塞米松联合使用）。根据FDA批准的剂量指南是口服20毫克，每隔一天一次，每周吃三次（第1，3，5，8，10，12天）在21天周期的第1周和第2周-共吃...

　　 维奈克拉 是一款BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）抑制剂。维奈克拉通过选择性抑制BCL-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡），从而杀死肿瘤。在国内，维奈克拉获批与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷联用，治疗年龄75岁及以上或因合并症不适于接...

　　2022年美国血液肿瘤学学会（SOHO）年会上，研究者公布了一项II期研究的结果，该研究探索了ASTX727（ASTX727是地西他滨和cedazuridine（35mg/100mg）固定剂量组合的口服制剂。）联合 维奈托克 的全口服治疗方案在复发/难治性（R/R）AML患者以及初治（不适...

根据第10届血液肿瘤学会年会上公布的一项2期研究(NCT04746235)的结果，口服ASTX727（地西他滨+cedazuridine)联合 维奈克拉 在既往接受联合治疗作为一线治疗或治疗后复发的急性髓系白血病(AML)患者中表现出良好的总缓解率。 　　在纳入研究的所有患者(n=37)中...