多达维普龙为首创咪哚吡咯类小分子药物,可同时靶向多巴胺D2受体与线粒体蛋白酶;通过恢复组蛋白突变所缺失的表观遗传标记,重新激活肿瘤细胞凋亡信号通路。该药适用于既往治疗后疾病进展、携带组蛋白H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤成人及1岁以上儿科患者。关键临床试验数据显示,多达维普龙可促使肿瘤病灶缩小,延长患者无进展生存期,是针对该侵袭性脑肿瘤的口服靶向治疗方案。不同于传统脑肿瘤化疗药物,本品口服生物利用度较好,可穿透血脑屏障,作用于中枢神经系统肿瘤病灶。给药方案需结合患者年龄、体重制定,每周空腹口服一次;成人常规剂量625mg,儿童按体重分层给药,服药需在餐前1小时或餐后3小时,保障药物吸收。
临床应用中,多达维普龙可引发浓度依赖性QT间期延长,增加严重心律失常风险。治疗前及治疗期间需定期监测心电图、电解质,尽量避免联用其他可延长QT间期的药物。药物还存在超敏反应风险,若用药后出现皮疹、荨麻疹、呼吸困难、面部肿胀,应立即停药并就诊;发生重度超敏反应的患者一般需永久停药。长期用药期间,患者需留意头痛、呕吐、癫痫发作频率等神经系统症状变化并及时告知医师,同时定期复查血液学指标,监测淋巴细胞减少、肝酶升高等实验室异常。多达维普龙仅用于携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤,不适用于无该突变的其他胶质瘤;目前严重肝功能不全人群用药安全性数据尚不充分,用药前需依靠基因检测筛选合适患者。
多达维普龙主要经肝脏酶系代谢,与强效肝药酶调节剂联用时,需要调整剂量或加强安全性监测。育龄期女性在治疗期间及停药后1个月内需采取有效避孕手段。综上,多达维普龙凭借独特双靶点机制,为携带H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤提供了新的治疗选择,治疗期间规范开展心电监测、防范超敏反应,是保障用药安全的重要环节。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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