多达维普酮是一种口服小分子药物，它的靶点和作用机制非常独特，可以用八个字概括：双管齐下，直击要害。一方面，它能阻断肿瘤细胞表面的多巴胺受体D2，切断让癌细胞疯狂增殖的信号；另一方面，它会激活线粒体内部的ClpP蛋白酶，让肿瘤细胞的能量工厂“自爆”。这两个机制协同作用，对携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤细胞格外致命，而对正常脑细胞影响很小。更重要的是，这款药能轻松穿过血脑屏障，口服后可以在脑脊液中达到有效治疗浓度。这意味着患儿不用住院化疗，每天在家吃一次药就行，生活质量大大提高。

　　多达维普酮效果到底怎么样？临床数据告诉你多达维普酮的疗效主要来自一项多中心II期临床试验，结果在2023年ASCO年会上公布，随后发表在顶级医学期刊上。研究入组的都是H3 K27M突变阳性的复发性或进展性弥漫性中线胶质瘤患者，包括脑桥DIPG和丘脑、脊髓等部位。这些患者之前都已经接受过放疗，有些还试过化疗，但肿瘤还是复发了。在传统治疗下，这类患者的中位总生存期通常不到6个月。结果非常令人振奋：客观缓解率（ORR）达到了28%，也就是说，将近三成患者的肿瘤明显缩小或完全消失。其中包括4例完全缓解（影像上看不到肿瘤了）和10例部分缓解。疾病控制率超过50%，超过一半的患者肿瘤稳定或缩小持续至少6个月。中位总生存期从历史对照的不足6个月延长到了13.7个月，翻了一倍多。对于获得缓解的患者，中位缓解持续时间长达11.2个月，其中完全缓解的患者已经超过两年没有进展。特别值得一提的是脑桥DIPG患儿。这部分患者最棘手，以往没有任何药物能让他们肿瘤缩小。但在这项研究中，部分DIPG患儿用药后不仅影像上肿瘤体积减小，而且神经功能也得到改善——原本不能走路的重新站起来了，眼肌麻痹的也有了恢复。

　　安全性方面，多达维普酮总体耐受良好。最常见的副作用是乏力、恶心、食欲下降，大多为轻度，没有出现化疗那种严重的骨髓抑制、脱发或肝肾功能损害。患儿可以在家中正常上学、生活，不需要频繁跑医院。基于这些数据，美国FDA已经授予多达维普酮突破性疗法认定、孤儿药认定和罕见儿科疾病认定。多达维普酮的诞生，让H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤这个“不治之症”第一次有了有效的口服靶向药。28%的客观缓解率、超过13个月的中位生存期、良好的安全性，对于这些孩子和家庭来说，是从绝望到希望的一步。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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