多达维普龙（dordaviprone，ONC201）是一种口服小分子ClpP激动剂/D2受体拮抗剂，于2025年8月获FDA加速批准，用于治疗H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤（DMG）的成人与儿童（≥1岁）患者。这是全球首个针对这一致命脑瘤的靶向药物，打破了此前仅靠放疗的僵局。
弥漫性中线胶质瘤好发于脑干、丘脑等手术禁区，H3K27M突变是其最具侵袭性的亚型。多达维普龙通过激动线粒体蛋白酶ClpP，诱导线粒体应激和整合应激反应，选择性诱导肿瘤细胞凋亡，同时拮抗多巴胺D2受体以辅助穿透血脑屏障。关键II期数据显示，在复发患者中可观察到肿瘤缩小及生存期延长。
成人推荐剂量为每周一次625毫克口服，儿童按体重调整。常见副作用为疲劳、头痛、恶心呕吐，需特别监测QT间期延长及过敏反应。与替莫唑胺等传统化疗相比，它精准靶向肿瘤代谢弱点，为无法手术的儿童和成人患者提供了首个有明确生物标志物（H3K27M）指导的靶向治疗希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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