格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，与低剂量阿糖胞苷联合，用于治疗新诊断的、因合并症不适合接受强化诱导化疗的急性髓系白血病成人患者，其通过抑制肿瘤细胞赖以生存的干细胞信号通路，为这类老年或体弱患者提供了新的治疗组合。刺猬信号通路...

　　 奥鲁他尼布 是一种口服的、选择性突变体异柠檬酸脱氢酶抑制剂，适用于治疗携带易感异柠檬酸脱氢酶基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者，其通过靶向肿瘤细胞的代谢异常，为这类难治性白血病提供了新的精准治疗途径。在部分急性髓系白血病患者...

　　针对费城染色体阳性慢性髓系白血病，虽然BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂极大改善了预后，但部分患者因获得性激酶域突变或对ATP竞争性TKI不耐受而面临治疗困境。阿西米尼的研发突破了传统TKI的作用模式，它作为首个靶向BCR-ABL1肉豆蔻酰口袋的变构抑制剂，旨在...

　　 沃拉西地尼 是一种口服的、选择性双重突变体异柠檬酸脱氢酶抑制剂，专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶基因突变的复发或难治性低级别胶质瘤成人患者，其通过纠正肿瘤细胞的代谢异常，为这类中枢神经系统肿瘤提供了首款针对明确驱动基因的口服靶向疗法。在...

　　对于复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者，在接受包括嵌合抗原受体T细胞疗法在内的多线治疗后，疾病仍进展的患者预后极差，治疗选择非常有限。朗妥昔单抗的研发回应了这一严峻的临床需求，它将一种靶向B细胞表面CD19抗原的人源化单克隆抗体，与一种新型的高活...

　　 伊曲莫德 是一种每日一次的口服选择性1-磷酸鞘氨醇受体调节剂，适用于治疗对传统疗法或生物制剂反应不足、失去反应或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者，其通过调节淋巴细胞迁移为这一慢性肠道炎症性疾病提供了便捷的系统性治疗新途径。溃...

　　 琥珀酸他舒格替尼 是一种口服的高选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，已获批用于治疗存在成纤维细胞生长因子受体基因融合、且既往治疗后疾病进展的不可切除性骨与软组织肉瘤成人患者，其应用标志着针对这一特定驱动基因改变的实体瘤有了更为精准的靶...

　　 拉布立酶 是一种重组尿酸氧化酶，通过将尿酸转化为高水溶性尿囊素，为肿瘤溶解综合征（TLS）相关急性高尿酸血症提供快速降尿酸方案，其研发填补了传统降尿酸药物在TLS急性期疗效不足的空白，成为预防急性肾损伤的关键药物。 　　肿瘤溶解综合征是血液系...

　　 帕瑞肽 作为新一代长效环己肽类生长抑素类似物，通过高选择性结合生长抑素受体（SSTR），为库欣病和肢端肥大症这两类腺垂体激素分泌异常疾病提供了靶向控制方案，其研发标志着生长抑素类似物从“广谱抑制”向“受体亚型精准调控”的进阶。 　　库欣病与...

　　 索托拉西布 是一种口服的、不可逆的KRas G12C抑制剂，专门用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的、携带KRas G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，其成功上市标志着针对这一历史上难以成药的经典致癌靶点取得了革命性突破。KRas基因突变在...

　　非酒精性脂肪性肝炎（NasH）是全球增长最快的慢性肝病，以肝细胞脂肪变性、炎症和纤维化为特征，约20%患者会进展为肝硬化甚至肝癌，而传统生活方式干预（减重、运动）仅对30%患者有效，且难以逆转已形成的肝纤维化。 瑞司美替罗 （通用名resmetirom，商...

　　 阿西米尼 是一种口服的、特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋的抑制剂，用于治疗既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期成人患者，其全新的作用位点设计为克服酪氨酸激酶抑制剂耐药问题提供了创新性解决方案。...

　　 恩西地平 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶抑制剂，专门用于治疗携带IDH2基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，它通过干预肿瘤细胞的异常代谢途径，开创了白血病靶向治疗的新维度。在急性髓系白血病中，部分患者的白血病细胞存在IDH2基因的功能...

　　 阿达格拉西布 是一种口服的高选择性、强效小分子抑制剂，专门设计用于治疗携带特定基因突变的非小细胞肺癌成人患者，其问世为这部分患者提供了针对耐药突变的后线精准治疗选择。该药靶向的是肺癌中一个明确的驱动基因突变，即KRas G12C突变。长期以来，...

　　在急性髓系白血病（AML）的治疗版图中，老年患者（≥75岁）或不适合强化疗的患者长期处于困境——这类患者占AML总数的40%以上，因器官功能衰退、合并症多，无法耐受蒽环类+阿糖胞苷的标准强化疗，传统低剂量化疗（如单用阿糖胞苷）缓解率低（约18%）、总...

　　在神经胶质瘤的治疗版图中，低级别胶质瘤（WHO 2级，如星形细胞瘤、少突胶质细胞瘤）曾是一片“灰色地带”——这类肿瘤生长缓慢，却因浸润性强难以彻底切除，术后复发率高达70%，且传统放化疗对延缓进展的效果有限（中位无进展生存期仅15-18个月）。更棘...

　　 卡匹色替片 是一种口服的、有效的泛AKT激酶抑制剂，它通过靶向磷酸肌醇3-激酶/蛋白激酶B/哺乳动物雷帕霉素靶蛋白信号通路中的关键节点——AKT，来阻断因该通路异常激活（如PIK3CA、AKT1或PTEN基因改变）所驱动的肿瘤生长，为特定类型的晚期乳腺癌提供了...

　　低级别胶质瘤是一种生长相对缓慢但难以根治的脑肿瘤，常见于年轻成人，标准治疗包括手术和放化疗，但可能带来神经认知后遗症。 沃拉西地尼 的出现，为携带特定基因突变、且术后残留的患者提供了一种全新的、口服的干预选择。沃拉西地尼是一种口服的、高...

　　在急性髓系白血病的病理进程中，部分患者体内的癌细胞如同被困在了“幼稚”的发育阶段，它们疯狂增殖却拒绝成熟。这种分化阻滞的根源之一，是IDH1基因的获得性功能突变。该突变产生一种名为2-羟戊二酸的异常代谢物，这种分子在细胞内积累，干扰了正常的...

　　溃疡性结肠炎的治疗常面临一种两难：广泛抑制免疫系统可能控制肠道炎症，却也增加了感染风险；而局部作用药物的效果有时难以触及疾病深层。当传统药物无法达到足够疗效时，临床亟需一种能够更精准、更便捷地调控异常免疫反应的药物。 伊曲莫德 （Velsipi...