索托拉西布 是一种革命性的口服靶向治疗药物，其独特之处在于它是专门设计用于靶向并不可逆地抑制一种特定基因突变蛋白的活性，该突变常见于非小细胞肺癌等恶性肿瘤中。它适用于治疗既往至少接受过一次系统性治疗后病情进展的、且经检测证实存在特定基...

　　在急性髓系白血病（AML）中，部分患者的肿瘤细胞并非因增殖失控而致病，而是因分化程序被永久阻滞。IDH2基因突变（如R140Q、R172K）导致异柠檬酸脱氢酶功能异常，产生大量2-羟基戊二酸（2-HG）。这种代谢物积累会抑制TET2和JmjC家族去甲基化酶，引起DNA...

　　KRas基因是人类肿瘤中最常见的突变驱动基因之一，其中G12C位点突变（甘氨酸12被半胱氨酸取代）在非小细胞肺癌中占比约百分之十三，在结直肠癌、胰腺癌中亦有分布。长期以来，KRas因缺乏小分子结合口袋被视为不可成药靶点，患者只能依赖化疗或免疫治疗，...

　　在肿瘤精准治疗的历程中，KRas基因长期以来被视为一个极具挑战性的靶点，被冠以“不可成药”（undruggable）的标签。KRas基因突变在多种实体瘤中广泛存在，尤其是在非小细胞肺癌（NSCLC）、结直肠癌（CRC）和胰腺癌中，是重要的致癌驱动因素。然而，由于...

　　在肿瘤治疗领域，靶向药物的应用极大地改善了许多成人癌症患者的预后。然而，将这种精准医学的理念成功应用于儿童肿瘤，尤其是那些由遗传性基因缺陷驱动的疾病，长期以来面临着独特的挑战。司美替尼（Selumetinib），商品名Koselugo，其获批上市标志着在...

　　 帕瑞肽 是一种环状多肽生长抑素类似物，因其对生长抑素受体具有独特的广谱高亲和力而被用于治疗特定内分泌肿瘤，尤其适用于治疗手术未能治愈或不能手术的库欣病成人患者，以及对一线生长抑素类似物治疗反应不佳的肢端肥大症患者，它通过更强效地抑制病...

　　在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，KRas G12C突变曾长期被视为“不可成药”的难题，阿达格拉西布作为一款高选择性、强效的KRas G12C共价不可逆抑制剂，通过独特的开关口袋结合机制，将突变蛋白锁定在非活性状态，从而为携带该突变的经治晚期非小细胞肺癌...

　　 拉布立酶 是一种重组的尿酸氧化酶，专门用于预防和治疗与血液系统恶性肿瘤及其治疗相关的肿瘤溶解综合征所引起的高尿酸血症，其能够迅速且高效地将体内过多的尿酸降解为易于经肾脏排泄的水溶性代谢物，从而避免尿酸结晶在肾小管沉积导致急性肾损伤，是...

　　 卡帕塞替尼 是一种口服给药的泛AKT激酶抑制剂，其获批与氟维司群联合，用于治疗携带PIK3CA/AKT1/PTEN突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者在既往内分泌治疗期间或之后出现疾病进展，为这一特定人群提供了...

　　 索托拉西布 作为全球首个获批上市的口服KRas G12C抑制剂，实现了针对“不可成药”靶点的重大突破，用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的携带KRas G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，为这部分特定人群带来了精准的靶向治疗希望。Ras基因...

　　长期以来，KRas被视为“不可成药”靶点。作为Ras家族中最常突变的成员，KRas在约25%的人类癌症中异常激活，尤其在胰腺癌（gt;90%）、结直肠癌（~40%）和非小细胞肺癌（NSCLC，~13%）中高发。其中，KRas G12C突变（甘氨酸12位被半胱氨酸取代）占NSCLC中KR...

　　在肺癌等实体瘤的基因图谱中，KRas突变一度被视作“不可成药”的代名词——它频繁出现、驱动肿瘤生长，却因蛋白表面平滑、缺乏明显结合口袋，让药物设计屡屡碰壁。尤其是KRas G12C亚型，在部分非小细胞肺癌、结直肠癌等患者中比例不低，却长期缺少直接干...

　　在针对特应性皮炎和斑块型银屑病等慢性炎症性皮肤病的局部治疗中，一种将口服药物中已知的抗炎成分转化为新型外用制剂的选择性磷酸二酯酶4抑制剂，为患者提供了不含激素且疗效确切的治疗新选择。罗氟司特乳膏的作用成分是罗氟司特，它是一种高选择性的磷...

　　在弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的治疗中，当化疗和免疫疗法相继失效，疾病往往迅速进展。 朗妥昔单抗 （Loncastuximab tesirine）的出现，为这类高危患者提供了一种高度工程化的“分子制导”策略——它不依赖免疫激活或信号通路抑制，而是将一种罕见但强...

　　在部分血液系统恶性肿瘤或快速减瘤治疗过程中，大量肿瘤细胞崩解会瞬间释放核酸，经代谢转化为尿酸并在血中急剧升高，诱发肿瘤溶解综合征（TLS）——一种可在数小时至数日内损害肾脏、心脏及神经系统的代谢急症。传统降尿酸药物多以抑制尿酸生成为主，起...

　　 拉布立酶 是一种重组尿酸氧化酶，其核心药理作用是将体内难以溶解的尿酸快速分解为高度可溶的尿囊素。在肿瘤溶解综合征的病理过程中，大量肿瘤细胞在化疗后迅速崩解，释放出核酸等成分，导致血液中尿酸、钾、磷浓度急剧升高。尿酸在生理pH下溶解度很低...

　　急性髓系白血病（AML）是一种起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，尤其在老年患者中，常因合并症多、体能状态差或不良细胞遗传学特征而无法耐受高强度化疗。针对此类人群，开发可与低强度治疗方案协同增效的靶向药物成为临床重要方向。 格拉吉布 （Glasde...

　　胶质瘤细胞培养皿中，携带IDH1 R132H突变的肿瘤细胞在普通培养基中快速增殖，形成致密集落；当培养基中加入沃拉西地尼后，细胞增殖速度明显减缓，代谢谱分析显示2-羟基戊二酸（2-HG）水平下降百分之九十五以上。这一实验室现象映射出临床治疗的革命性突...

　　在急性髓系白血病的临床管理中，对于因高龄或严重并存疾病而无法耐受标准化疗的患者群体， 格拉吉布 的出现填补了这一治疗空白，它作为一类通过口服给药的刺猬信号通路靶向药物，通过与低剂量阿糖胞苷的联合应用，为上述患者提供了一种能够平衡疗效与安...

　　 伊曲莫德 作为一种新型的口服靶向药物，为中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者提供了一种创新的治疗选择，它通过调节免疫细胞的迁移来发挥作用，旨在达到肠道炎症的长期缓解。其作用机制聚焦于鞘氨醇-1-磷酸受体。伊曲莫德是一种选择性鞘氨醇-1-磷酸受体...