恩西地平 是全球首个获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者的口服靶向药物，其独特之处在于它采用的并非传统化疗的细胞毒杀路径，而是一种创新的“促分化”疗法，标志着急性髓系白血病治疗进入精准诱导分化新时...

　　 拉布立酶 是一种重组尿酸氧化酶，通过静脉输注给药，用于预防和治疗血液系统恶性肿瘤患者的肿瘤溶解综合征，特别是那些在抗肿瘤治疗开始时具有高肿瘤负荷和高风险发生肿瘤溶解综合征的患者，其快速、强效的降尿酸能力是该急症管理的核心。肿瘤溶解综合...

　　 格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，通过与平滑受体结合，抑制刺猬信号通路的异常激活，该通路在急性髓系白血病干细胞的自我更新和存活中发挥重要作用。其与低剂量阿糖胞苷联合，获批用于治疗新诊断的、因年龄或合并症不适合接受强化诱导化疗的...

　　 伊曲莫德 是一种口服的、高选择性的鞘氨醇-1-磷酸受体1/4/5调节剂，用于治疗对常规治疗或生物制剂反应不佳、失去反应或不耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者，为这类慢性炎症性肠病的治疗提供了又一种具有新作用机制的口服靶向药物选择。其作用机...

　　奥鲁他尼布是一种口服的、强效的异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，其获批用于治疗复发或难治性的、携带异柠檬酸脱氢酶1基因突变的急性髓系白血病成人患者，为这一特定分子亚型的患者提供了又一款基于“分化疗法”的精准靶向药物，与现有的IDH1/2抑制剂共同构成了...

　　 琥珀酸他舒格替尼 是一种口服的、高选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，其获批用于治疗既往接受过系统治疗后疾病进展的、不可切除的、携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排的胆管癌患者，为这一特定分子亚型的患者提供了又一款重要的靶向治疗药...

　　 索托拉西布 是全球首个获批用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的、携带KRas G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的靶向药物，其成功打破了KRas靶点长达四十年来“不可成药”的僵局，是肿瘤靶向治疗领域的一项重大突破。该药物是一种不可逆...

　　 阿西米尼布 是一种全新作用机制的口服酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期成人患者，其独特之处在于它并非与BCR-ABL蛋白的ATP结合位点结合，而是别构地结合于该蛋白的肉豆蔻...

　　 恩西地平 作为全球首个获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者的口服靶向抑制剂，其问世标志着一类全新作用机制的诞生。该药物并非直接杀伤所有快速增殖的细胞，而是通过精准地抑制突变型IDH2酶的活性，阻断其产...

　　 阿达格拉西布 是一种口服的、高选择性、不可逆共价抑制剂，专门设计用于靶向并抑制一种在非小细胞肺癌中常见的驱动基因突变体，特别是针对一种特定的继发性耐药突变具有强效活性。该突变，常出现在使用早期一代、二代靶向药物后，会导致药物与靶蛋白的...

　　 沃拉西地尼 是一种具有双重抑制能力的口服小分子靶向药物，用于治疗患有异柠檬酸脱氢酶1或2突变、需要干预但手术不彻底的2级低级别脑胶质瘤成年患者。低级别脑胶质瘤常见于年轻成人，虽然生长相对缓慢，但具有随时间进展为高级别胶质瘤的倾向。研究发现...

　　 Daraxonrasib 是一种在研的新型、选择性、口服小分子药物，它通过不可逆地结合并锁定在失活状态的KRas G12C突变蛋白上，将其稳定在非活性构象，从而阻断其依赖的致癌信号传导，目前正在多项临床试验中评估用于治疗携带KRas G12C突变的晚期非小细胞肺癌...

　　 琥珀酸他舒格替尼 是一种在临床开发阶段的口服小分子药物，其研发目标聚焦于治疗骨髓纤维化等骨髓增殖性肿瘤。骨髓纤维化是一种由于基因驱动突变（如Janus激酶2、钙网蛋白或血小板生成素受体基因突变）导致异常信号传导，进而引发骨髓中纤维组织增生、...

　　索托拉西布是一种口服的不可逆小分子抑制剂，专门设计用于靶向鼠类肉瘤病毒癌基因同源物G12C突变，适用于治疗既往至少接受过一次系统性治疗的、携带鼠类肉瘤病毒癌基因同源物G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。鼠类肉瘤病毒癌基因是重要...

　　 恩西地平 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，获批用于治疗携带易感异柠檬酸脱氢酶2突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者。其作用机制不同于传统的细胞毒性化疗，它并非直接杀伤白血病细胞，而是旨在纠正由基因突变导致的代谢异常，从而诱导细胞...

　　 地拉罗司 作为一种新型的三齿状铁螯合剂口服药物的问世，为因长期输血导致慢性铁过载的患者，特别是重型地中海贫血患者，提供了至关重要的去铁治疗手段。其通过高选择性地与体内游离的三价铁离子以2:1的比例强力结合，形成稳定的大分子复合物，这种复合...

　　 阿西米尼布 是一种口服的、特异性靶向BCR-ABL1肉豆蔻酰口袋的变构抑制剂，其作用机制与所有现有的ATP竞争性ABL1酪氨酸激酶抑制剂截然不同。它不结合激酶的ATP结合口袋，而是高选择性地结合在ABL1激酶结构域上一个被称为肉豆蔻酰口袋的变构调节位点。在...

　　 索托拉西布 是一种口服的、高选择性、不可逆KRas G12C突变抑制剂，其研发成功打破了KRas这一著名“不可成药”靶点的神话。KRas G12C突变指其第12位甘氨酸被半胱氨酸取代，常见于非小细胞肺癌、结直肠癌等。该突变导致KRas蛋白倾向于结合鸟嘌呤核苷三磷...

　　 阿西米尼布 是一种口服的、特异性靶向BCR-ABL1肉豆蔻酰口袋的变构抑制剂，与所有现有的ATP竞争性ABL1酪氨酸激酶抑制剂不同，它不结合激酶的ATP结合口袋，而是结合在ABL1激酶结构域上一个被称为肉豆蔻酰口袋的变构调节位点，这个口袋在生理状态下是ABL1...

　　 恩西地平 是一种口服的、选择性异柠檬酸脱氢酶2突变体抑制剂，异柠檬酸脱氢酶2是三羧酸循环中的关键代谢酶，当其基因发生特定位点的功能获得性突变时，会获得新的催化活性，将α-酮戊二酸异常还原为致癌代谢物2-羟基戊二酸，后者在细胞内大量积累，竞争...