急性髓系白血病是一类进展较快的血液肿瘤，病灶起源于骨髓，会引起血液及骨髓内白细胞异常增殖。格拉吉布属于新型口服Smoothened（SMO）抑制剂，在体内具备抗肿瘤活性，体外实验中能够选择性抑制Hedgehog（Hh）信号通路传导。美国FDA曾受理 格拉吉布 的...

　　 沃拉西德尼 是口服小分子双重抑制剂，可同时靶向突变型IDH1与IDH2酶，具备较好的血脑屏障穿透能力，能够进入中枢神经系统，对脑肿瘤内的异常代谢进行干预。沃拉西德尼的作用机制为抑制突变型IDH1、IDH2酶活性。存在IDH基因突变的肿瘤细胞中，突变酶会促...

　　 奥鲁他尼布 是口服、高选择性IDH1突变抑制剂，已经获得美国FDA批准，用于携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。急性髓系白血病异质性高，IDH1（R132）突变是一类重要驱动突变，这类患者在一线标准治疗失败后，后续可选方案有限，...

　　 伊曲莫德 （Etrasimod）是由辉瑞研发的鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，2023年10月12日获美国FDA批准，同时在欧盟27国、冰岛、列支敦士登、挪威同步获批，适应症为成人中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。溃疡性结肠炎是慢性、反复发作的炎症性肠病，仅...

　　胆管癌是胆道恶性肿瘤中最主要的类型，恶性程度高、早期隐匿，多数患者确诊时已失去根治手术机会。在肝内胆管癌人群中，FGFR2基因融合或重排的检出率约14%，而肝内胆管癌占全部胆道癌的15%–30%。FGFR基因异常，尤其是基因融合变异，能够持续驱动下游致...

　　KRas G12C是肺癌最常见的KRas突变亚型，突变后的KRas蛋白持续结合GTP维持激活状态，持续驱动肿瘤增殖。 索托拉西布 （索托雷塞）是获批的KRas G12C不可逆共价抑制剂，可选择性结合KRas G12C蛋白开关II区域附近，将蛋白稳定锁定在GDP结合的非活性构象，切...

　　实体瘤中KRas突变发生率可达20%–30%，其中G12C亚型在非小细胞肺癌占13%、结直肠癌占3%–4%。KRas突变蛋白表面光滑、缺少稳定结合口袋，长期被称作药物研发禁区，传统化疗、免疫治疗疗效有限，患者中位生存期常不足10个月。 索托拉西布 是全球首个获批的...

　　急性髓系白血病恶性程度高、易复发，不少患者对化疗耐受不佳，其中IDH2突变亚型更是难点，传统方案疗效有限、预后不理想，高龄、复发患者长期缺少合适的治疗选择。 恩西地平 是高选择性口服IDH2突变酶抑制剂，针对IDH2突变阳性急性髓系白血病开发。它特...

　　慢性髓系白血病（CML）的治疗虽已随酪氨酸激酶抑制剂（TKI）实现巨大突破，但临床仍存在不少未被满足的需求。不少初治患者无法达标理想的分子学缓解，还有部分患者因药物不耐受而停药、换药。 阿西米尼 （asciminib）是一款机制创新的新药，靶向BCR-ABL1...

　　在非小细胞肺癌的治疗领域，KRas基因突变长期以来被认为是不可成药的靶点，直到 阿达格拉西布 的出现改变了这一局面。阿达格拉西布是一种高选择性的KRas G12C共价抑制剂，其独特的作用机制是通过与KRas G12C突变蛋白表面的半胱氨酸残基形成不可逆结合，...

　　对于晚期HR+/HER2-乳腺癌患者来说，CDK4/6抑制剂（CDK4/6i）联合内分泌治疗曾是照亮治疗之路的光——它能有效延缓疾病进展，让无数患者获得更长的生存时间、更好的生活质量。但遗憾的是，耐药问题终究难以避免，成为临床治疗中难以突破的瓶颈。尤其值得...

　　HR阳性乳腺癌患者在芳香化酶抑制剂或CDK4/6抑制剂治疗后，细胞内的AKT信号通路过度激活，会导致肿瘤细胞产生耐药性。过去，这类患者下一步治疗方案很有限，往往只能去做化疗。直到卡匹色替的问世，改变了这一局面。 卡匹色替 是选择性AKT激酶抑制剂，它...

　　 瑞司美替罗 是一种口服小分子肝脏靶向、选择性甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，是代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MasH，原称非酒精性脂肪性肝炎NasH）治疗领域中首个达到Ⅲ期临床试验主要终点的药物。该药物可被肝细胞特异性摄取，通过THR-β调控多个...

　　脑部发生的肿瘤分为两类，一种是其他身体部位的肿瘤转移过来的转移瘤，比如肺癌或乳腺癌转移到脑部形成的转移性脑癌，这部分肿瘤一般还是按照原发部位的肿瘤来治疗的，并不是说转移到脑部了就按照脑癌来制定治疗方案。如果脑是原发的部位就是原发性脑癌...

　　肿瘤溶解综合征是一种致命的肿瘤急症，由于大量肿瘤细胞在治疗中快速崩解，细胞内物质释放入血，导致包括高尿酸血症在内的严重代谢紊乱，可引发急性肾损伤。 拉布立酶 是用于治疗和预防成人及儿童白血病、淋巴瘤和恶性实体瘤患者在接受诱导化疗期间可能...

　　急性髓系白血病（AML）是一种恶性血液病，它源于骨髓中的髓系幼稚细胞异常增殖。这些细胞通常会发展成成熟的白细胞，但在AML中，它们异常增殖，导致骨髓失去正常功能。病因和风险因素AML的病因复杂，包括基因突变、染色体异常以及环境因素。某些基因突变...

　传统干眼病治疗主要集中于泪液替代和抗炎治疗，但针对免疫调节环节的治疗选择有限。研究表明，干眼病发病过程中存在淋巴细胞功能相关抗原-1（LFA-1）与细胞间黏附分子-1（ICAM-1）相互作用介导的T细胞活化与迁移异常，这一病理机制成为新型治疗药物的作用...

　　KRas是高频致癌基因，突变后持续激活，驱动肿瘤增殖。索托拉西布、阿达格拉西布仅靶向KRas G12C，通过共价结合锁定失活状态，用于非小细胞肺癌、结直肠癌，但多数患者后续会出现耐药。 RMC-6236 属于泛Ras抑制剂，作用逻辑完全不同：不局限单一突变亚型...

　　胰腺癌素有“癌中之王”之称，超过90%晚期胰腺癌患者携带Ras基因突变。长久以来Ras被称作“不可成药靶点”，化疗失败后的晚期胰腺癌患者，常常面临无靶向药可选的艰难局面。而RMC-6236（ 达拉索拉西布 ，Daraxonrasib）的出现，为Ras突变晚期胰腺癌带来...

　　携带IDH1或IDH2突变的2级残留、复发胶质瘤，术后治疗方案过去缺乏统一共识。这类肿瘤生长偏缓慢，既往标准方案多为最大安全切除后观察等待，等到疾病进展再启动放化疗；但在观察阶段，突变IDH持续生成致癌代谢物2羟基戊二酸，持续推动表观遗传异常、促使...