胶质瘤是成人最常见的原发性恶性脑肿瘤，其中成人型弥漫性胶质瘤的发病和预后与IDH（异柠檬酸脱氢酶）突变高度相关，必须依靠分子检测才能精准分型。临床上，几乎所有2级胶质瘤都存在IDH1/2突变，这类肿瘤多见于中青年患者，病程缓慢但会持续进展，常伴随癫痫、神经功能受损，最终可向高级别胶质瘤转化，导致残疾甚至过早死亡。长期以来，这类患者术后以观察等待为主，进展后再使用放疗、化疗。但放化疗存在明显长期毒性，会影响认知、内分泌与生活质量；而单纯观察又无法阻止肿瘤生长。IDH突变型2级胶质瘤领域，已经有超过二十年没有出现新型有效药物，治疗需求极为迫切。沃拉西地尼（Vorasidenib，商品名Voranigo）是一款口服、可透过血脑屏障的靶向药物，能够特异性抑制突变型IDH1和IDH2酶，从代谢源头抑制肿瘤生长，是专为这类患者设计的精准治疗药物。

　　在存在IDH1或IDH2基因突变的肿瘤细胞中，会产生功能异常的IDH蛋白。这些异常蛋白会导致细胞内大量堆积一种名为“2-羟基戊二酸”的有害物质。2-HG就像一种“毒素”，会干扰细胞的正常生长和成熟程序，最终导致肿瘤形成和进展。沃拉西德尼的有效成分能够高度选择性地与这些突变的IDH1/IDH2蛋白结合，抑制其异常活性。这样一来，就显著降低了肿瘤细胞内2-HG的水平，从而解除其对细胞的“毒害”作用，帮助细胞恢复相对正常的生长节奏，达到抑制肿瘤生长、延缓疾病进展的目的。

　　沃拉西德尼的疗效在一项关键的国际多中心III期临床研究中得到了有力证实。一项研究共纳入了331名符合上述条件的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤患者，他们都携带IDH1或IDH2突变，且仅接受过手术治疗。患者被随机分为两组，一组接受沃拉西德尼治疗，另一组接受安慰剂（模拟药）治疗，以评估药物在延缓疾病进展方面的真实效果。研究结果显示，沃拉西德尼在延缓疾病进展方面表现出显著优势：接受沃拉西德尼治疗的患者，其疾病没有出现进展（未生长或恶化）的平均时间约为28个月。而接受安慰剂治疗的患者，这一时间约为11个月。这表明，对于符合条件的患者，在手术后使用沃拉西德尼进行维持治疗，可以显著延长肿瘤的稳定期，推迟患者需要接受放疗或化疗的时间。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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