在癫痫的广阔谱系中，Dravet综合征（Dravet syndrome,Ds）是一种罕见且严重的婴幼儿起病的癫痫性脑病。该病以其频繁、多样的癫痫发作（尤其是热性惊厥持续状态）、对多种抗癫痫药物（AEDs）反应不佳、以及伴随的发育迟缓和行为问题为特征，给患者家庭和...

　　在癌痛与慢性非癌痛的长期管理中，阿片类药物的强效镇痛作用不可或缺，但伴随而来的一种隐性临床负担——阿片类药物所致便秘（opioidinduced constipation,OIC），往往未被及时识别与系统干预。不同于可主观感知的疼痛缓解，OIC的症状进展常呈沉默性，却...

　　 氯苯唑酸葡胺 是一种口服小分子药物，其作用机制在于选择性且高亲和力地结合于转甲状腺素蛋白的四聚体。在遗传性和老年性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病中，突变型或野生型转甲状腺素蛋白四聚体结构不稳定，易于解离为单体，进而错误折叠并聚集成淀粉...

　　慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是异基因造血干细胞移植后常见的并发症，表现为多器官纤维化、炎症和免疫失调，严重影响患者生存质量。传统治疗依赖糖皮质激素，但长期使用带来显著毒性，且近半数患者出现激素耐药或依赖。甲磺酸贝舒地尔（Belumosudil）作...

　　阿片类药物是强效镇痛药，但其通过与全身（包括肠道）的μ-阿片受体结合，会抑制肠道的蠕动和分泌功能，导致阿片类药物所致便秘， 纳地美定 是一种口服、外周性μ-阿片受体拮抗剂，其核心作用机制在于选择性阻断胃肠道内的μ-阿片受体，而不影响中枢神经...

　　 司替戊醇 （stiripentol）是一种用于治疗特定类型难治性癫痫的抗癫痫药物，其临床应用主要集中在Dravet综合征（婴儿严重肌阵挛性癫痫）患者中，尤其是在与氯巴占和丙戊酸联合使用时。与其他抗癫痫药不同，司替戊醇的作用机制并非单一靶点抑制，而是通过...

　　在代谢性肝病的治疗探索中，科学家曾长期面临一个悖论：甲状腺激素能显著改善血脂和肝脂肪，却因心脏毒性而无法用于临床。直到一种高度选择性的甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂—— 瑞司美替罗 （Resmetirom）的出现，才真正将这一古老信号通路转化为...

　　在接受异基因造血干细胞移植后可能出现的慢性移植物抗宿主病的治疗领域，尤其是对于既往治疗反应不佳的难治性患者，一种靶向于调节性免疫信号通路的新型口服药物的出现为这一复杂并发症的管理提供了新的有效工具。甲磺酸贝舒地尔是一种选择性蛋白激酶抑...

　　在非酒精性脂肪性肝炎这一与全球肥胖流行密切相关的慢性肝病治疗领域，一种能够直接作用于肝脏细胞内部代谢核心的靶向药物首次为患者提供了通过口服途径改善肝脏炎症和纤维化的有效医疗手段。 瑞司美替罗 是一种甲状腺激素受体β的选择性激动剂，它之所...

　　在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-Cm）的诊疗图景中，患者常被“沉默的淀粉样沉积”悄然侵蚀：心脏逐渐僵硬、泵血功能衰退，心衰症状反复加重，而传统治疗仅能对症缓解，无法阻止疾病向终末期滑落。这种罕见却致命的遗传性/获得性疾病，根源在于...

　　慢性非癌性疼痛患者在长期接受阿片类镇痛治疗时，常会遇到阿片类药物诱导便秘（OIC）这一难题。阿片类物质通过与肠道μ受体结合，抑制肠蠕动与分泌，造成粪便滞留，而传统泻药往往只能治标。纳地美定作为一类外周作用的选择性阿片受体拮抗剂，可在不明显...

　　阿片类药物是强效镇痛药，但其通过与全身（包括肠道）的μ-阿片受体结合，会抑制肠道的蠕动和分泌功能，导致阿片类药物所致便秘， 纳地美定 是一种口服、外周作用的μ-阿片受体拮抗剂，其核心设计在于选择性拮抗胃肠道内的阿片受体，而不影响中枢神经系...

　　 甲磺酸贝舒地尔片 是一种口服的选择性Rho关联卷曲螺旋蛋白激酶2抑制剂，其作用机制聚焦于调节免疫细胞活性和纤维化进程的关键信号通路。在慢性移植物抗宿主病的复杂病理生理过程中，活化的T细胞、B细胞以及纤维化细胞的异常功能导致靶器官的炎症和纤维...

　　 瑞司美替罗 是一种口服、肝脏靶向的甲状腺激素受体β选择性激动剂，甲状腺激素通过其受体调控全身的代谢，包括肝脏的脂肪代谢和能量消耗。肝脏中存在两种主要的甲状腺激素受体亚型。瑞司美替罗被设计为选择性激活肝脏中高表达的β亚型，同时最小化对心...

　　 司替戊醇 是一种具有多重作用机制的抗癫痫药物，其疗效主要通过增强脑内主要抑制性神经递质γ-氨基丁酸能系统的功能来实现，它既能通过间接机制提高突触间隙γ-氨基丁酸浓度，也能作为正性别构调节剂，增强γ-氨基丁酸与其受体结合后引发的氯离子通道开...

　　在治疗2岁及以上Dravet综合征患儿的难治性癫痫发作时，当氯巴占和丙戊酸钠的联合方案仍不能充分控制病情， 司替戊醇 作为一种口服的抗癫痫药物，被批准与这两种药物联合使用，以进一步增强癫痫发作的控制效果。Dravet综合征是一种严重的婴幼儿期发病的发...

　　慢性移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后常见的晚期并发症，其特征是免疫介导的炎症和多器官纤维化，严重影响患者长期生存质量。 甲磺酸贝舒地尔片 是一种口服的选择性Rho关联卷曲螺旋蛋白激酶2抑制剂，其作用机制独特，针对慢性移植物抗宿主病的两...

　　代谢相关脂肪性肝病及其更严重的阶段——代谢相关脂肪性肝炎，已成为全球最常见的慢性肝病，目前尚无批准的特效药物。瑞司美替罗是一种首创的、口服的、甲状腺激素受体β选择性激动剂，为治疗伴有肝纤维化的代谢相关脂肪性肝炎成人患者带来了新希望。甲...

　　对于因慢性疼痛而长期服用阿片类止痛药的患者而言，有效镇痛与难以忍受的便秘副作用常常如影随形，严重影响生活质量。纳地美定的出现，正是为了解决这一特定困境。它并非传统泻药，而是一种专门设计用于拮抗阿片在肠道中副作用的处方药，为患者提供了针...

　　 甲磺酸贝舒地尔片 是一种口服小分子抑制剂，专门用于治疗既往接受过至少2线系统治疗失败的慢性移植物抗宿主病成人患者。慢性移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后的严重并发症，传统治疗特别是糖皮质激素效果有限，甲磺酸贝舒地尔片通过精准抑制ROCK2...