对于许多正在与癌痛或慢性疼痛抗争的患者来说，阿片类止痛药（如吗啡、芬太尼等）是维持生活质量的关键支撑。然而，这类强效镇痛药能有效缓解疼痛，却也带来一个棘手的副作用——阿片类药物引起的便秘（Opioid-Induced Constipation,OIC）。据研究统计，...

　　非达霉素作为一种新型宏环内酯类抗菌药物，其在临床上引起了广泛关注。这种由土壤放线菌经发酵产生的天然产物，具有独特的十八元大内酯环结构并带有两个稀有的糖基。与传统抗生素相比，其对人体肠道的吸收极低，绝大部分药物在肠腔内发挥作用后经粪便排...

　　癫痫是一种常见的神经系统慢性疾病，全球患病群体庞大，其中婴儿严重肌阵挛性癫痫（smEI，又称Dravet综合征）作为一种罕见的难治性癫痫亚型，给患儿家庭带来了沉重的身心与经济负担。这种疾病具有明确的起病特征，通常在3-9月龄婴幼儿中发病，发作形式多...

　　慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是异基因造血干细胞移植后最棘手的并发症之一——它不仅让近半数患者面临生存挑战，更会严重侵蚀皮肤、肝脏、肺部等器官功能，大幅降低生活质量。甲磺酸贝舒地尔片作为近年获批的创新药，通过精准抑制炎症与纤维化进程，为cG...

　　癫痫是儿童最常见的神经系统疾病之一。在众多癫痫类型中，有一种起病于婴儿期、病情顽固且预后较差的特殊类型，给家庭和社会带来了巨大挑战。司替戊醇的出现，为这类患者提供了一条新的治疗路径。Dravet综合征，又称婴儿严重肌阵挛性癫痫，是一种起病于...

　　 瑞司美替罗 是甲状腺激素受体β（THR-β）的部分激动剂。在体外THR-β激活功能试验中，瑞司美替罗产生的最大反应为三碘甲状腺原氨酸（T3）的83.8%，半数有效浓度（EC50）为0.21微摩尔/升。在甲状腺激素受体α（THR-α）激动作用的同一功能试验中，瑞司...

　　 瑞司美替罗 是一种口服小分子肝脏靶向、选择性甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，是代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（mAsH，原称非酒精性脂肪性肝炎NAsH）治疗领域中首个达到Ⅲ期临床试验主要终点的药物。该药物可被肝细胞特异性摄取，通过THR-β调控多个...

　　转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-Cm）是一种进行性且致命的疾病，其特征是四聚体形式的转甲状腺素蛋白（TTR）结构不稳定，发生错误折叠，从而在心脏中形成淀粉样纤维团块。若不进行治疗，ATTR-Cm将导致功能状态下降、生活质量受损以及心力衰竭恶化，最...

　　 氯苯唑酸葡胺 (Tafamidis/Vynmac)是一种新型的转氨酶(TTR)稳定剂或离解抑制剂。TTR通常采用四聚体结构，主要用于运输血液中视黄醇结合蛋白-维生素a复合物和甲状腺素(在一定程度上)。在与TTR相关的疾病中，如TTR家族性淀粉样多神经病(TTR-fap)，四聚体解...

　　 纳地美定 获批用于一线治疗阿片类药物引起的成人慢性非癌性疼痛便秘。在欧盟，纳地美定naldemedine也获批用于治疗阿片类药物引起的成人便秘，但作为泻药治疗后的二线治疗方案。此外，该药也在日本、中国台湾和中国香港等国家或地区获得上市许可。该药的...

　　 甲磺酸贝舒地尔 是一款Rho相关蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂，其通过下调sTAT3减少Th17细胞的过度活化，并上调sTAT5增强Treg细胞的功能，从而调节免疫系统平衡。2021年7月，该产品首次在美国获批上市，用于治疗既往至少接受过二线治疗后失败的12岁及以上慢...

　　 纳地美定 （商品名symproic，通用名Naldemedine）是一种选择性外周μ-阿片受体拮抗剂，其主要适应症是治疗因长期使用阿片类镇痛药物所引发的便秘，尤其适用于患有慢性非活动性癌痛的患者群体。该药物的推荐给药方案为每日一次，每次口服剂量为0.2毫克，...

　　非酒精性脂肪性肝炎（NAsH）是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的进展期类型，是导致肝脏相关死亡的主要原因。此外，NAsH患者发生不良心血管事件的风险更高，发病率与死亡率均有所上升。瑞司美替罗(Rezdiffra)是一款每日一次口服的甲状腺激素受体β（THRβ）...

　　转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-Cm）是一种进行性疾病，伴有显著的复发性心血管事件负担，诊断后一年内心力衰竭发生率比非ATTR-Cm人群高出近50%。近年来，随着对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-Cm）探索的不断深入，已有部分药物被证实可...

　　非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是一种与胰岛素抵抗和遗传易感密切相关的代谢应激性肝损伤，疾病谱包括非酒精性肝脂肪变（NAFL）、非酒精性脂肪性肝炎（NAsH）、肝硬化和肝细胞癌。NAsH是NAFLD的进展形式，表现为肝细胞脂肪变性、炎症和肝纤维化。 　　随着...

　　 纳地美定 是一种外周作用的μ阿片受体拮抗剂，选择性作用于胃肠道，能够缓解由慢性非肿瘤疼痛引起的便秘症状和缺乏反应性的便秘。本品临床用于阿片类药物引起的便秘(OIC)。纳地美定具有独特的作用机制，不仅可以治疗便秘，而且可以预防便秘。与传统泻药...

　　Dravet综合征是一种罕见的儿童期癫痫性脑病，称为婴儿严重肌阵挛性癫痫，患者的癫痫发病年龄早，发作频率高，持续时间长，对儿童发育和智力的影响严重。多数患者对传统的抗癫痫药物治疗疗效欠佳。随着2018年之后，美国食品药品管理局（FDA）连续批准3款...

　　 瑞司美替罗 （Resmetirom）是一种口服选择性甲状腺激素受体（THR）β激动剂，具有独特的肝靶向性。它通过激活肝脏中的THR-β受体，调节多种代谢途径，从而改善NAsH患者的肝功能，减少肝脏脂肪变性、炎症和纤维化。THR-β受体在肝脏中高度表达，参与调节...

　　在肝脏疾病治疗领域，传统观念中对于伴有纤维化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（mAsH）的治疗手段有限。而新型肝脏特异性甲状腺激素受体β激动剂 瑞司美替罗 的出现，带来了新的希望。然而，其获批后的使用情况却打破了一些常规认知。从支付方式到患者实...

　　转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-Cm）是一种隐匿进展、预后极差的罕见病，长期以来缺乏高效且可及的治疗手段，无数患者被天价原研药挡在有效治疗的门外。 阿考米迪 （Acoramidis，商品名ATTRUBY）的上市，为这类患者带来了突破性希望，作为高选择...