阿考米迪是一种新型、高选择性的口服转甲状腺素蛋白稳定剂，专为治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病而研发。ATTR-Cm是一种进行性、致命性的疾病，由于错误折叠的转甲状腺素蛋白在心肌中沉积形成淀粉样纤维，导致心脏僵硬、心力衰竭。其研发旨在提供一种...

　　在转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一曾被认为无法阻挡的进行性心衰病因面前，小分子稳定剂氯苯唑酸的出现，首次为延缓疾病进展提供了具有循证医学证据的病因治疗手段。 他法米地 是一种高度选择性的小分子口服药物，其治疗原理并非直接清除沉积在心肌组...

　　长期接受阿片类药物治疗的患者，在有效控制疼痛的同时，常不得不面对一个棘手的副作用——阿片类药物所致便秘，而外周作用μ-阿片受体拮抗剂纳地美定的出现，为解决这一矛盾提供了精准的方案。阿片类药物通过激活中枢和外周的阿片受体来发挥镇痛作用，而...

　　 甲磺酸贝舒地尔 是一种口服的选择性Rho相关卷曲螺旋激酶2抑制剂，用于治疗既往接受过至少二线系统治疗失败的慢性移植物抗宿主病成人和青少年患者，其通过调节免疫反应和纤维化过程，为这一异基因造血干细胞移植后的严重并发症提供了新的治疗途径。慢性...

　　 瑞司美替罗 是一种口服的、甲状腺激素受体β选择性激动剂，被批准用于治疗伴有中度至重度肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎成人患者，其通过特异性激活肝脏中的甲状腺激素受体β，旨在从代谢根源上干预这一疾病的进展。非酒精性脂肪性肝炎的特征是肝脏脂肪...

　　慢性疼痛患者长期使用阿片类药物镇痛时，由阿片受体介导的胃肠道功能抑制是极为常见且影响生活质量的副作用，传统泻药对此常疗效不足。 纳地美定 的研发基于一个明确的治疗目标：在不影响中枢镇痛效果的前提下，专门逆转阿片类药物在外周肠道所引发的便...

　　慢性移植物抗宿主病作为异基因造血干细胞移植后的主要并发症，其病理核心是供体来源的免疫细胞对宿主组织的异常攻击，导致多器官纤维化和功能障碍，尤其是对糖皮质激素及其他免疫抑制剂治疗无效的患者，临床管理极为棘手。 甲磺酸贝舒地尔 的研发聚焦于...

　　在婴儿严重肌阵挛性癫痫（Dravet综合征）的诊疗中，失控的神经元放电如同一场“脑内风暴”——这种罕见的遗传性癫痫（发病率约1/40000）起病于6月龄内，以频繁热性惊厥、肌阵挛发作为特征，传统抗癫痫药（如丙戊酸、苯巴比妥）往往收效甚微，患儿认知发...

　　非酒精性脂肪性肝炎（NAsH）是全球增长最快的慢性肝病，以肝细胞脂肪变性、炎症和纤维化为特征，约20%患者会进展为肝硬化甚至肝癌，而传统生活方式干预（减重、运动）仅对30%患者有效，且难以逆转已形成的肝纤维化。 瑞司美替罗 （通用名resmetirom，商...

　　 阿考米迪 是一种口服小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，专门用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病成人患者，旨在通过稳定转甲状腺素蛋白的四聚体结构来延缓这种进行性致命性疾病对心脏功能的损害。转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是由于肝脏产生的转甲状...

　　 瑞司美替罗 是一款首创的、口服的甲状腺激素受体β选择性激动剂，它模拟甲状腺激素对肝脏代谢的调节作用，但通过高度的受体亚型选择性，旨在规避对心脏等其他组织的不良影响，专门用于治疗一种与肝脏代谢密切相关的严重慢性疾病。其作用机制是优先激活...

　　转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-Cm）的病理核心，在于错误折叠的转甲状腺素蛋白在心肌间质不断沉积，逐步损害心脏功能。长期以来，有效的疾病修正手段有限，治疗重点多集中于症状控制。 阿考米迪 （Acoramidis）的研发，标志着一种直接针对致病蛋...

　　阿片类镇痛药是控制中重度癌痛及慢性非癌性疼痛的基石，但其引发的便秘却严重困扰患者，降低生活质量与治疗依从性。 纳地美定 的出现，专门针对这一副作用，提供了精准的解决方案。纳地美定是一种口服的外周作用μ-阿片受体拮抗剂。其分子结构经过精心设...

　　在儿童癫痫的罕见病谱系中，Dravet综合征（婴儿严重肌阵挛性癫痫）像一场“大脑的闪电风暴”——患儿通常在1岁内起病，由发热诱发全身强直-阵挛发作，随后发展为频繁的无热抽搐，伴随发育迟缓、认知倒退，传统抗癫痫药物（如丙戊酸、氯硝西泮）往往束手...

　　转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是一种进行性且危及生命的疾病，异常折叠的蛋白质在心脏沉积，导致心肌僵硬和功能衰竭。长期以来，治疗选择有限，主要侧重于症状管理。 阿考米迪 的出现，从疾病源头提供了干预手段。阿考米迪是一种口服的小分子转甲状腺...

　　 瑞司美替罗 作为全球首个获批用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NAsH）的甲状腺激素受体β（THR-β）选择性激动剂，其研发标志着代谢性肝病从“对症减重”向“靶向调节肝脏代谢”的精准治疗转型。NAsH作为非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的进展期，以肝细胞脂肪...

　　阿片类药物诱导的便秘（opioid-induced constipation,OIC）是长期使用阿片类镇痛药的常见并发症，约40%-80%的慢性非癌性疼痛患者及几乎所有癌性疼痛患者受其困扰。传统泻药（如渗透性泻药、刺激性泻药）仅能缓解症状，无法针对OIC的核心机制——阿片类药...

　　转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-Cm）是一种由转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠、沉积于心肌间质导致的致死性心肌病，患者常因进行性心力衰竭死亡，确诊后中位生存期仅2-3年。传统治疗以对症支持为主，缺乏针对病因的干预手段。阿考米迪（通用名Acor...

　　 阿考米迪 作为一种口服小分子稳定剂，在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的治疗中扮演着至关重要的角色，通过稳定四聚体结构的转甲状腺素蛋白，有效阻止了致病淀粉样纤维的形成与沉积。该药物的上市填补了该罕见疾病治疗领域的一个重要空白，其作用机制...

　　 瑞司美替罗 作为首个获批用于治疗非酒精性脂肪性肝炎的口服甲状腺激素受体β激动剂，通过选择性激活肝脏中的甲状腺激素受体β，调节脂质代谢和能量平衡，为这一日益严重的代谢性疾病提供了创新治疗选择。该药物利用甲状腺激素受体亚型的组织分布差异，...