阿考米迪 是2024年经美国FDA批准上市的口服小分子靶向药物，其唯一获批适应症为成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-Cm），核心治疗目标是降低患者心血管死亡风险与心血管相关住院率，延缓疾病进展，改善患者生活质量。 　　...

　　 司替戊醇 是一种具有独特结构的抗癫痫药物，不属于苯二氮类。它已获批准用于3岁及以上Dravet综合征患者，与氯巴占及丙戊酸联合治疗。该药通过多重机制发挥抗癫痫作用：增强GABA_A受体功能，强化神经抑制；抑制肝酶（CYP2C19、3A4等），提高合用药（如氯...

　　慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是造血干细胞移植后最棘手的致命并发症，约30-70%患者会发展为糖皮质激素耐药的难治性病例。这些患者往往经历2-5线治疗失败后陷入“无药可用”的绝境，而美国目前约有14000例cGVHD患者，每年新增约5000例，临床急需全新治疗...

　　 阿考米迪 Acoramidis（欧盟商品名Beyonttra，美国商品名Attruby）是一款口服高效转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂，由BridgeBio公司研发，核心作用是模拟TTR基因（T119m）的天然保护性变异，牢牢维持TTR蛋白的正常四聚体构象，从根源上阻止毒性淀粉样...

　　非酒精性脂肪性肝炎(NAsH)是一种晚期形式的非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)，是全球最常见的肝病之一，可发展为肝硬化和肝细胞癌（HCC），严重威胁患者的生命健康。该项疾病的大多数患者，初期症状并不明显，常通过体检偶然发现。少数患者可能会出现右上腹不...

　　阿片类药物引起的便秘是阿片类药物治疗中常见且令人不适的副作用，影响许多长期接受阿片类药物治疗的患者。约40%-60%接受阿片类药物治疗的患者会经历阿片类药物引起的便秘。阿片类药物通过与遍布中枢神经系统的阿片受体结合起作用，从而缓解疼痛。然而，...

　　 爱泌罗(Elmiron/Pentosanpolysulfatesodium) 是用于缓解间质性膀胱炎所致膀胱疼痛与不适的药物，通过修复膀胱黏膜屏障、减轻尿液刺激发挥治疗作用。常规剂量为每日300mg，分三次口服，需餐前1小时或餐后2小时空腹服用，用药3个月后应评估疗效，可酌情延...

　　移植物抗宿主病（GVHD）造血干细胞移植是治疗血液或骨髓癌症的常见手段。然而，在cGVHD患者中，移植的免疫细胞会攻击宿主的健康细胞，从而带来一系列严重的副作用。据估计，大约有30%-70%接受造血干细胞移植的患者会出现cGVHD症状，包括炎症反应和多器官...

　　非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是一种与胰岛素抵抗和遗传易感密切相关的代谢应激性肝损伤，疾病谱包括非酒精性肝脂肪变（NAFL）、非酒精性脂肪性肝炎（NAsH）、肝硬化和肝细胞癌。NAsH是NAFLD的进展形式，表现为肝细胞脂肪变性、炎症和肝纤维化。 　　随着...

　　 司替戊醇 （stiripentol）是一种口服抗癫痫药物，其作用机制独特，主要通过增强γ-氨基丁酸的神经抑制活性，并可能抑制细胞色素P450酶从而提升氯巴占等伴随用药的血药浓度，作为辅助治疗，用于与其他抗癫痫药物（如氯巴占和丙戊酸钠）联合治疗Dravet综...

　　 阿考米迪 （Acoramidis）是一种高亲和力、高选择性的口服转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，通过模拟天然保护性突变T119m的机制，强力结合TTR四聚体并抑制其解离为淀粉样原纤维单体，从源头上减少心肌中异常蛋白沉积，从而延缓转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌...

　　 纳地美定 作为一种口服选择性外周μ-阿片受体拮抗剂，通过精准阻断肠道内的μ-阿片受体，逆转阿片类药物对肠道蠕动和分泌的抑制作用，从而恢复正常的排便节律，专门用于治疗成人因阿片类药物引起的便秘，其独特之处在于几乎不进入中枢神经系统，因此能...

　　 司替戊醇 作为一种独特的抗癫痫药物，主要通过增强中枢神经系统内伽马氨基丁酸能神经传递的抑制效应来发挥抗惊厥作用，同时它还能作为细胞色素酶的强效抑制剂，显著减缓与其联合使用的氯巴占或丙戊酸盐在体内的代谢速度，从而大幅提升这些基础抗癫痫药...

　　作为一种口服小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，阿考米迪通过精确靶向疾病的分子病理基础，特异性结合转甲状腺素蛋白，从而稳定其四聚体结构，有效抑制淀粉样纤维的形成与沉积，为治疗成人野生型或突变型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病提供了新的药物...

　　 纳地美定 作为一种外周作用的μ-阿片受体拮抗剂，已在全球多个国家和地区获批上市，专门用于解决成人慢性非癌性疼痛患者在长期服用阿片类镇痛药过程中产生的便秘困扰。这种药物的设计初衷是为了在不干扰镇痛效果的前提下，精准作用于肠道神经系统，通过...

　　 甲磺酸贝舒地尔 作为一种高选择性的Rho关联卷曲螺旋蛋白激酶2抑制剂，近期获得批准用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上慢性移植物抗宿主病患者，该药物通过特异性抑制Rho关联卷曲螺旋蛋白激酶2信号通路，精准下调促炎性辅助T细胞...

　　 司替戊醇 于2001年在法国首次获批，主要用于治疗6个月及以上、体重大于等于7公斤患者的Dravet综合征相关难治性癫痫发作，需与氯巴占联合使用，不可单独用药。该药物通过双重机制发挥疗效：一方面直接作用于GABA A受体，增强大脑抑制性神经递质的传导，...

　　这款转甲状腺素蛋白稳定剂于2024年11月获得美国食品药品监督管理局批准，随后在欧盟等地上市，专门用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。该疾病是由于肝脏产生的转甲状腺素蛋白不稳定、解离并错误折叠，形成淀粉样纤维沉积在心脏，导致心肌僵硬和心力...

　　司替戊醇作为一种新型的抗癫痫药物，于近年正式获批上市，专门作为辅助治疗药物，用于联合氯巴占或丙戊酸盐治疗两岁及以上患者的婴儿严重肌阵挛性癫痫相关的全身性强直阵挛性癫痫发作。这种药物的作用机制十分独特，它主要通过增强伽马氨基丁酸介导的神...

　　长期使用阿片类药物镇痛的患者，常因药物对肠道μ-阿片受体的激活而导致阿片类药物引起的便秘，这种副作用可能严重影响治疗依从性和生活质量，而纳地美定作为一种口服的外周作用μ-阿片受体拮抗剂，通过选择性阻断胃肠道内的μ-阿片受体，逆转阿片对肠道...