转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）属于进展性、预后不佳的罕见心脏疾病。正常生理状态下，TTR蛋白以四聚体形式存在，承担甲状腺素与维生素A的转运功能。ATTR-CM患者体内TTR四聚体稳定性下降，解离为单体后发生错误折叠，形成淀粉样纤维沉积于心肌，造成心肌僵硬，最终诱发心力衰竭。阿考米迪的研发灵感来自天然保护性T119M突变，携带该突变的人群TTR蛋白结构稳定，淀粉样变性发病风险极低，阿考米迪模拟该保护机制，属于新一代TTR稳定剂。

　　区别于传统对症治疗药物，阿考米迪直击ATTR-CM发病根源，通过稳定TTR蛋白结构、阻止蛋白解离错误折叠、抑制淀粉样物质持续沉积，从机制上阻断疾病进展。多项大型多中心临床研究数据证实，该药物可显著降低ATTR-CM患者的心血管死亡率与心血管相关住院风险，整体疗效稳定、安全性优异，已成为国内外罕见心血管病诊疗指南推荐的一线优选治疗方案，填补了罕见心肌病精准治疗的重大空白。作为新一代高选择性TTR稳定剂，阿考米迪凭借源头阻断病程、强效降低心血管死亡风险、适用人群广泛、安全耐受性优异四大核心优势，改善了ATTR-CM既往缺少特效药物、预后不佳、死亡率偏高的临床困境，为高危、晚期ATTR-CM患者带来延长生存的可能性。

　　阿考米迪属于罕见病处方药，需在心血管专科或ATTR罕见病专科医师指导下使用，患者不可自行调整剂量、停药或更换药物，不规范用药可能造成疾病进展，错失最佳干预时机。用药前需要完善基因检测、心脏磁共振、心肌活检等检查明确ATTR-CM诊断，区分野生型与变异型，个体化制定治疗方案，避免盲目用药。对于ATTR-CM患者，早期确诊、尽早启动规范治疗、长期规律服药并定期随访监测，有助于延缓心肌损伤、保护心功能、降低不良事件风险、改善生活质量。伴随罕见病精准医疗持续发展，阿考米迪为ATTR-CM患者提供重要的治疗选择，是罕见心血管疾病诊疗领域的重要药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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