长期以来，非酒精性脂肪性肝炎（NASh）缺乏特效治疗药物，临床仅能依靠饮食、运动、基础代谢干预控制病情，对于中重度患者，常规干预手段收效甚微，病情持续进展无法有效阻断。 瑞司美替罗 （Resmetirom）的获批上市，彻底填补了NASh无专用靶向药的临床...

　　 瑞司美替罗 是一种口服小分子肝脏靶向、选择性甲状腺激素受体β（ThR-β）激动剂，是代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASh，原称非酒精性脂肪性肝炎NASh）治疗领域中首个达到Ⅲ期临床试验主要终点的药物。该药物可被肝细胞特异性摄取，通过ThR-β调控多个...

　　代谢相关脂肪性肝炎（MASh，原NASh）是当下高发的慢性代谢性肝病，由单纯脂肪肝进展而来，兼具脂肪堆积、肝脏炎症、肝细胞损伤三大病理特征。该病隐匿性极强，早期无明显症状，却会持续进展，逐步诱发肝纤维化、肝硬化，甚至肝癌，同时伴随高血脂、胰岛...

　　代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD），既往称为非酒精性脂肪性肝病（NAFLD），其核心病理特征为肝脏内甘油三酯过度沉积（即肝脂肪变），且排除过量饮酒、病毒性肝炎、药物或遗传性肝病等继发性因素。代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASh）是MASLD的炎症-...

　　脊髓小脑共济失调（SCA）是一种罕见的遗传性神经系统退行性疾病，患者因进行性运动功能障碍饱受步态不稳、言语及吞咽障碍等困扰，被称为“企鹅病”。我国SCA患者群体庞大，尤以SCA3型（占比51.1%～72.5%）最为常见，但长期以来面临特效药物匮乏的困境，...

　　非酒精性脂肪性肝炎（NASh）是一种除酒精外由其他各种因素导致的肝细胞内脂肪堆积和肝小叶内炎症为特征的临床病理综合征，由非酒精性脂肪肝病（NAFLD）进展而来，并可发展成肝硬化甚至肝癌。目前全球已经有超过1亿非酒精性脂肪性肝炎患者，他们的肝硬化...

　　 瑞司美替罗 的核心价值，在于它精准瞄准了MASh的核心致病机制，填补了全球范围内MASh治疗的临床空白，为无数“无药可医”的患者打开了新出路，其重要性远超一款普通新药。作为全球首个获批用于中重度肝纤维化非肝硬化MASh成人患者的药物，瑞司美替罗是...

　　 甲磺酸贝舒地尔 是一款Rho相关蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂，其通过下调STAT3减少Th17细胞的过度活化，并上调STAT5增强Treg细胞的功能，从而调节免疫系统平衡。2021年7月，该产品首次在美国获批上市，用于治疗既往至少接受过二线治疗后失败的12岁及以上慢...

　　非酒精性脂肪性肝炎(NASh)是一种晚期形式的非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)，是全球最常见的肝病之一，可发展为肝硬化和肝细胞癌（hCC），严重威胁患者的生命健康。该项疾病的大多数患者，初期症状并不明显，常通过体检偶然发现。少数患者可能会出现右上腹不...

　　 瑞司美替罗 （商品名Rezdiffra）是一种口服甲状腺激素受体β（ThR-β）激动剂，通过选择性激活肝细胞ThR-β，于2024年3月获美国FDA加速批准，联合饮食和运动，用于治疗伴有中度至重度肝纤维化（F2-F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASh，现称代谢...

　　 他替瑞林 （商品名Ceredist）是一种合成的促甲状腺激素释放激素类似物，于2000年在日本首次获批，用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调症状。TRh本身是一种下丘脑分泌的激素，通过作用于垂体促进促甲状腺激素和泌乳素的释放。他替瑞林的结构经过修饰，对...

　　肝纤维化是非酒精性脂肪性肝炎（NASh，现称代谢功能障碍相关脂肪性肝炎，MASh）向肝硬化发展的核心病理过程。当肝脏长期处于脂肪堆积和炎症状态下，肝星状细胞会被异常激活，大量分泌胶原蛋白等细胞外基质，形成瘢痕组织——这一过程即肝纤维化。 　　研...

　　慢性移植物抗宿主病（cGVhD）是异基因造血干细胞移植后最严重的并发症之一，约30%至70%的患者会发生，以多器官纤维化、免疫失调为核心特征。传统治疗依赖糖皮质激素联合钙调磷酸酶抑制剂，但约50%患者对初始治疗无效或复发，长期激素使用还导致感染、代谢...

　　在慢性肝病领域，代谢功能障碍相关脂肪性肝炎曾长期面临无药可医的困境。这种疾病的核心病理过程涉及肝脏脂肪过度堆积、炎症反应与进行性纤维化，最终可能发展为肝硬化乃至肝功能衰竭。传统干预手段集中于生活方式管理，对于已形成显著肝纤维化的患者而言...

　　一个曾令无数患者和医生束手无策的疾病，其治疗范式的转换常常始于对疾病本质的一次深刻重识。非酒精性脂肪性肝炎长期被简单视为“生活方式病”，临床管理停滞于模糊的饮食建议与有限的保肝药，任由其向肝硬化、肝癌的终末阶段滑行。然而，当科学视野穿...

　　非酒精性脂肪性肝炎是一种与胰岛素抵抗和遗传易感性密切相关的慢性进展性肝病，其特征为肝脏脂肪堆积、炎症乃至纤维化，并可进一步发展为肝硬化、肝衰竭或肝癌，长期以来缺乏经监管机构批准的直接治疗药物，直至瑞司美替罗的出现打破了这一僵局，作为首...

　　当异基因造血干细胞移植后的患者面临慢性移植物抗宿主病这一长期且致残性并发症时，其治疗的核心难题在于疾病晚期的纤维化病理改变。cGVhD的发病机制复杂，涉及失调的适应性免疫反应和组织修复过程，最终导致多器官的炎症和纤维化。在糖皮质激素等一线免...

　　非酒精性脂肪性肝炎的治疗，长期缺乏直接针对肝脏核心代谢紊乱的获批药物，管理主要依赖生活方式干预和并发症控制。 瑞司美替罗 的研发，标志着对这一疾病干预逻辑的根本转变：从管理结果转向纠正肝脏内在的代谢失调。它被设计为一种口服、肝脏靶向的甲...

　　 他替瑞林 (Taltirelin/Ceredist)作为全球首个获批的口服促甲状腺激素释放激素（TRh）类似物，以“模拟TRh中枢作用、改善神经功能”为核心，为脊髓小脑变性（SCD）患者提供了首个针对性对症治疗选择。脊髓小脑变性是一类以进行性共济失调、步态不稳、言...

　　数十年来，非酒精性脂肪性肝炎的药物研发史充满挫折，无数分子在临床试验中折戟，留下一个亟待填补的治疗空白。瑞司美替罗的诞生，彻底扭转了这一叙事。它并非以微弱的统计学优势勉强过关，而是作为全球首个确证能改善肝纤维化与脂肪性肝炎双重病理的靶向...