小儿低级别胶质瘤(pLGG)是儿童常见的中枢神经系统(CNS)肿瘤,占所有儿童CNS肿瘤的40%-50%。pLGG最常见于视神经通路和下丘脑区域(40%),其次是小脑(25%)、大脑半球(17%)和脑干(9%)。除常见的运动障碍、神经认知延迟和生活质量差之外,患有视...
I型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕见的可累及多系统的常染色体显性遗传病,发病率约1/3000。 司美替尼 (Selumetinib,商品名:Koselugo)是阿利斯康和默沙东联合研发的一种口服的选择性MEK抑制剂,可使失调的信号通路恢复正常,抑制肿瘤生长,进而缓解病情...
《新英格兰医学杂志》上发布了关于 司美替尼 治疗无法手术的NF1相关PNs的临床研究结果。这是一项Ⅱ期、单臂非随机、开放性标签试验,共纳入50名2~18岁NF1相关PNs且无法进行手术切除的患者,研究结果显示,以28天为周期,连续口服25mg/m2 Q12h的司美替尼...
2020年4月10日,美国FDA批准小分子MEK1/2抑制剂 司美替尼 (商品名Koselugo;英文名Selumetinib,代号AZD6244)用于治疗2岁及以上1型神经纤维瘤病(NF1)且不能手术的从状神经纤维瘤(PN)患者。需要注意的是,司美替尼是首款治疗携带从状神经纤维瘤的NF1儿童...
肝细胞肝癌是肝癌的一种,肝癌包括肝细胞肝癌和胆管细胞癌,通常所说的肝癌是指肝细胞肝癌。肝细胞癌是由于多种病因引起,当前在我国HBV感染是最重要的,其它病因大多作为乙型肝炎病毒感染的协同因素,但亦有少数肝细胞癌可能与乙型肝炎病毒感染完全无关...
司美替尼 是一种口服、强效、选择性MEK抑制剂,能够抑制肿瘤细胞中的MEK通路,从而阻止肿瘤生长。 在新英格兰杂志报道的一项临床试验中,共24名患者平均接受了30周期的治疗(其中最短6周期,最长56周期),共有19名患者接受了30周期以上的治疗,5名...
Koselugo( 司美替尼 )是一种用于治疗丛状神经纤维瘤的药物。丛状神经纤维瘤是一种沿着神经的良性(非癌性)肿瘤,当它们引起症状且不能通过手术切除时,3岁以上患有1型神经纤维瘤(NF1)的儿童。 Koselugo(司美替尼)只能通过处方获得,治疗应由在NF1相关...
美国食品和药物管理局(FDA)授予靶向抗癌药 司美替尼 突破性药物资格(BTD),用于治疗3岁及以上神经纤维瘤病1型(NF1)相关的症状性和/或进行性、不能手术治愈的丛状神经纤维瘤(PN)儿科患者。 1型神经纤维瘤病(NF1)是由NF1基因中的一个自发突变或...
2020年4月11日,美国FDA批准 司美替尼 (Selumetinib,商品名:Koselugo)上市。司美替尼是选择性MEK抑制剂,可抑制Ras信号传导通路。后者的过度激活常见于NF1相关肿瘤中。该药获批用于治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤病(NF1)患者的丛状神经纤维瘤。这是全球...
1型神经纤维瘤病(NF1)是由NF1基因中的一个自发突变或遗传突变引起,在婴儿中的发病率大约为三千分之一。NF1患者可能会伴有脊柱扭曲和弯曲、高血压、癫痫等并发症,也会增加患有其他癌症的风险,包括恶性脑和外周神经鞘肿瘤及白血病。该病症状在儿童早期开...
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