2014年11月，《新英格兰医学杂志》发表了克唑替尼用于ROS1阳性的进展期NSCLC的I期临床研究结果（PROFILE 1001），由于这是一项小样本量（50例）队列研究，循证医学证据尚不充分，故不足以确立NSCLC的新亚型。而我们完成的这项多国、多中心东亚人群研究，就满足了确立肺癌新亚型的基本条件。
以往批准新药或药物的新适应症上市，需要经过严格的随机对照研究或头对头研究。此次，国家食品药品监督管理总局（CFDA）基于我们这项单臂、II期临床试验即批准了克唑替尼的新适应症，这也具有历史性意义。与传统治疗方案相比，新药必须能够使患者取得显著的生存获益。我们的研究结果显示，克唑替尼治疗有效率超过70%，而传统化疗的有效率只有20%-30%；此外，克唑替尼组患者的中位PFS接近16个月，而传统化疗的中位PFS只有6到8个月。
克唑替尼作用靶点明确，针对性治疗ALK/ROS1阳性的NSCLC患者，能够清晰的计算药物经济学成本。未来，我们也希望通过药品价格谈判，使克唑替尼这个目前在中国唯一获批用于治疗ALK/ROS1阳性NSCLC的靶向治疗药物进入国家医保，真正惠及肺癌患者。
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