在ASCO年会上，研究者公开的拉罗替尼治疗实体瘤的3项临床试验当中，脑转移患者接受治疗的效果。此次公布的数据，整合了NCT02576431、NCT02122913和NCT02637687共三项试验当中，244例存在脑转移性疾病的NTRK融合突变的实体瘤患者。拉罗替尼是一个不限癌症类型的治疗药物，它只“认”患者体内的基因是否存在NTRK融合。在所有罹患癌症的患者中，存在NTRK基因融合的几率大约不到1%。在中国常见的肺癌、乳腺癌、结直肠癌中，只有1%~5%的患者存在这种突变。

　　而一些罕见的癌症，存在NTRK融合的频率却高达90%~100%。比较常见的是先天性婴儿纤维肉瘤、先天性中胚层肾癌、分泌型乳腺癌以及涎腺乳腺样分泌癌等。另外出现频率比较低的还有脑部恶性肿瘤、胰腺癌、黑色素瘤、甲状腺癌以及胃肠道间质瘤等，虽然NTRK基因融合发生率不高，但是基于中国庞大的患病人群，还是有不少患者能从中获益。经过基因检测，存在NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，不论年龄和癌种，理论上都可以尝试拉罗替尼。

　　这些患者的癌症类型有25类，最常见的包括软组织肉瘤（43%）、甲状腺癌（11%）、肺癌（10%）、唾液腺癌（9%）以及结直肠癌（7%）。其中46%的患者为NTRK1与其它基因的融合突变，3%为NTRK2，51%为NTRK3。27%的患者为初治，28%的患者接受过1种全身治疗，45%的患者接受过2种或以上的全身治疗。这些患者接受拉罗替尼治疗，整体缓解率为69%；其中完全缓解率为26%。在这部分患者当中，有18例患者基线存在脑转移，整体缓解率为83%。所有患者的中位缓解持续时间为32.9个月，中位无进展生存期为29.4个月；中位总生存期数据尚未完善，不过已经超过了4年；患者的48个月生存率达到了64%。在157例成年患者当中，整体缓解率为64%，中位缓解持续时间为41.7个月。

　　根据获批时数据，拉罗替尼治疗各类实体瘤患者均有疗效，整体缓解率达到75%。且患者的缓解持续时间非常长，中位缓解持续时间达到了35.2个月，中位无进展生存期25.8个月。除此以外，部分NTRK抑制剂还有一些独特的优势。比如恩曲替尼的入脑活性格外强大，治疗存在脑转移的患者，颅内病灶缓解率最高可以达到100%！目前尚未完成患者入组，只有少部分数据公开的瑞波替尼（Repotrectinib，TPX-0005），当前缓解率也完全不输上述两款经典药物。这款药物的第二阶段的临床试验，目前公开的早期结果，曾经接受过其它NTRK抑制剂治疗的患者的缓解率也能达到50%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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