恩曲替尼获得中国国家药品监督管理局正式批准，适用于经充分验证的检测方法诊断为携带NTRK融合基因且不包括已知获得性耐药突变，患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症，以及无满意替代治疗或既往治疗失败的成人和12岁及以上儿童实体瘤患者。

　　Rozlytrek（entrectinib）恩曲替尼是一款靶向泛TRK及ROS1酪氨酸激酶的具有中枢神经系统（Central Nervous System，CNS）活性的强效选择性的抑制剂，能够穿过血脑屏障。自2019年，恩曲替尼陆续在日本、美国、欧盟等地获批上市，用于治疗NTRK融合基因阳性实体瘤患者，以及ROS1阳性晚期非小细胞肺癌患者。

　　2022年ELCC大会发布的STARTRK-2（NCT02568267）研究中恩曲替尼在中国人群中的疗效数据显示，经盲态独立中心审查（Blinded Independent Central Review，BICR）评估，NTRK融合基因阳性患者的全身性ORR达到81%，而颅内ORR高达100%，中位无进展生存期（Progression-free Survival，PFS）高达30.3个月。

　　神经营养酪氨酸受体激酶（Neurotrophic tyrosine receptor kinase，NTRK）融合基因是明确的致癌驱动因素，并在多个瘤种中表达，包括肉瘤、非小细胞肺癌和乳腺癌等，是泛肿瘤的潜在治疗靶点。有研究显示，实体瘤中NTRK基因融合的整体发生率为0.3%，不同肿瘤的NTRK基因融合发生率因瘤种和年龄而有所差异。

　　欧盟批准恩曲替尼，基于多项临床研究的数据，包括关键性II期研究STARTRK-2、I期研究STARTRK-1、I期研究ALKA-372-001、以及在儿科患者中开展的I/II期研究STARTRK-NG。

　　这些研究表明，）恩曲替尼对多种NTRK基因融合阳性实体瘤（包括：肉瘤、非小细胞肺癌、唾液腺乳腺样分泌癌（MASC）、分泌性和非分泌性乳腺癌、甲状腺癌、结直肠癌、神经内分泌瘤、胰腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌、胆管癌、胃肠道癌和神经母细胞瘤）和ROS1阳性NSCLC具有持久应答。综合分析结果如下：

　　治疗NTRK融合阳性实体瘤：）恩曲替尼的总缓解率（ORR，74例患者）为63.5%，在13种不同的实体瘤类型中均观察到客观缓解，中位缓解持续时间（DoR）为12.9个月（范围:9.3-未达到)。

　　治疗ROS1阳性晚期NSCLC：）恩曲替尼的总缓解率（ORR；94例患者，中位随访12个月）为73.4%，中位DoR为16.5个月（范围：14.6个月-28.6个月）。在161例随访6个月的患者中，包括29%的中枢神经系统（CNS）转移患者，ORR为67.1%。

　　基线存在中枢神经系统（CNS）转移患者：均观察到对）恩曲替尼的治疗反应，NTRK和ROS1患者群体中的颅内ORR分别为62.5%和79.2%。

　　治疗儿科患者：恩曲替尼在全部NTRK基因融合（n=5）儿童和青少年患者中均缩小了肿瘤（ORR=100%）、其中2例获得完全缓解（CR=40%）。2例有原发性高级别肿瘤的患者中均观察到客观缓解，其中1例完全缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗圣全(ENTRECTINIB)是一款具有高效率的不分年龄和癌种的抗癌药？

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