普纳替尼是适用于成人慢性期的白血病治疗，是属于第三代BCR-ABL（白血病融合基因）酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。hALLCON的随机3期试验达到了其主要终点，表明患有新诊断的费城染色体的成年患者-接受ICLUSIG治疗的阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)与伊马替尼相比，普纳替尼联合低强度化疗实现了更高的微小残留病(MRD)阴性完全缓解(CR)率。正如文献报道的那样，MRD阴性与患者长期结果的改善有关。ICLUSIG是唯一的泛突变和第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，靶向BCR::ABL1和所有已知的单一耐药突变，包括耐药性最强的T315I突变。
关于费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）是一种罕见的ALL，影响美国约25%的成年ALL患者，其特征是存在一种称为费城染色体的异常基因。在费城染色体阳性(Ph+)患者中，当9号和22号染色体片段相互转换时，会形成一条异常染色体。
Ph+ALL是一种进展迅速的疾病，目前没有针对美国一线患者批准的靶向治疗。迫切需要一种有效的治疗方法来抑制难以治疗的突变的发展，这些突变与不良反应相关。PhALLCON研究是一项3期随机、国际、开放标签多中心试验，评估ICLUSIG与伊马替尼联合低强度化疗作为新诊断Ph+ALL成年患者一线治疗的疗效和安全性。普纳替尼最常见非血液学不良反应(≥20%)是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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