维特拉克是不限癌种的靶向药吗？与传统抗癌药不同的是，维特拉克的适应症并不是以某种癌种来区分的，而是以一种基因突变为目标，即NTRK突变，对于发生NTRK基因突变的患者，维特拉克具有较好的治疗效果。更值得一提的是，约40％发生NTRK基因融合的患者，在用药开始后一年内肿瘤没有增大，也没有发生转移。
2022年4月13日，国家药监局（NMPA）官网公示，维特拉克胶囊正式在国内获批上市，用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤成人和儿童患者。TRK，即原肌球蛋白受体激酶（tropomyosin receptor kinase），是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路，而NTRK是编码TRK的基因。在罕见情况下，NTRK基因会与其它基因融合，导致TRK信号通路不受控制，因而促进肿瘤的生长。NTRK基因融合在多种成人和儿童实体肿瘤中具有结构性活性，并作为致癌驱动因子。在非小细胞肺癌的发生率估计为0.1%~1.0%。
此前，2018年11月26日，美FDA已批准了维特拉克用于NTRK基因（包括NTRK1、NTRK2、NTRK3）融合的实体肿瘤成人及儿童患者。这是全球首个获批上市的与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药。2019年6月，维特拉克在中国香港上市。
维特拉克是一种高效、高度选择性和具有中枢神经系统（CNS）活性的NTRK抑制剂。根据3项试验（NCT02122913，NCT02576431和NCT02637687）长期随访数据显示，在所有肿瘤类型和年龄的NTRK融合肿瘤患者中，维特拉克的持续临床获益超过4年。在这3项试验的汇总数据集中，对罹患21种不同的肿瘤类型的206例可评估成人和儿童TRK融合肿瘤患者进行了更长时间的随访。
截止到2020年7月20日，由研究者评估的客观缓解率（ORR）为75%，22%的患者获得了完全缓解（n=45）。对于可评估的脑转移患者（n=15），ORR为73%。当中位随访时间为22.3个月时，中位缓解持续时间（DoR）为49.3个月；中位无进展生存期（PFS）为35.4个月；尚未达到中位总生存期（OS），36个月的OS率为77%。
其安全性特征与之前报道的整体安全人群的安全性一致。报告的大多数治疗相关不良事件（TRAEs）主要是1级或2级，18%的患者报告了3级或4级TRAEs。只有2%的患者因TRAEs而停止使用维特拉克，没有治疗相关死亡的报告。
这些数据表明，对于NTRK融合肿瘤患者而言，维特拉克是一种有效、可耐受的长期治疗选择。这些强有力的结果为全部年龄段和肿瘤类型的癌症患者在确诊时进行包括NTRK 1/2/3基因在内的综合基因组检测提供了明确的依据，并为这些患者接受NTRK抑制剂的系统治疗提供了有力证据。
这款药物之所以让医学界和患者都为之沸腾，主要有三个原因：
第一，不区分癌种。这就意味着不管什么癌种（组织/细胞/部位），只要存在NTRK融合，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类型，同时对成人和儿童都是可以使用的。虽然维特拉克可有效缓解17种类型肿瘤患者的临床症状，但实际上适用于这个药的患者还是很少的，这与维特拉克的适用条件相关。
第二，总缓解率高达79%。最新一项研究，在可评估的153名患者中，客观缓解率（ORR）高达79%(121/153)，完全缓解率（CR）达到16%（24/153），另外19名患者（12％）病情稳定，临床获益率为91％！我们必须要明确，“有效”并不等于“治愈”！有效率又称“客观缓解率”，按照肿瘤治疗的有效性评价，有效率=（完全缓解+部分缓解）患者例数/总例数×100%。因此，79%有效率的意思是，79%的的NTRK基因突变肿瘤患者使用维特拉克后肿瘤明显缩小或有所缩小，临床症状得以缓解。
第三，起效快、作用持久。维特拉克的神奇之处在于，起效非常快，并且一旦有效，带来的缓解往往是出乎意料的。数据显示，平均的起效时间仅为1.84个月，73%的患者响应的持续时间超过6个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维特拉克/拉罗替尼(VITRAKVI/LAROTRECTINIB)对各肿瘤类型治疗都有效？
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