恩曲替尼（Rozlytrek）是不限癌种的抗癌靶向药吗？恩曲替尼不仅对NTRK1/2/3融合的患者有效，同时还对ROS1和ALK基因的融合和改变的癌症有着强大的抗癌功效。该药可通过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性；

　　恩曲替尼其作用原理是具有中枢神经活性的口服酪氨酸激酶抑制剂，主要针对NTRK1/2/3,ROS1或ALK基因融合突变的肿瘤。恩曲替尼（Entrectinib）是目前唯一临床证实具有活性、针对原发性和转移性中枢神经系统癌症的酪氨酸激酶抑制剂，并且没有不良脱靶效应。

　　肿瘤患者被分入不同的组进行恩曲替尼药物治疗，在这两个研究中ROS1重排的患者中，总缓解率为86%（12/14例），其中2例患者出现了完全缓解。13例ROS1重排NSCLC患者中有11例获得缓解（85%），其中1例携带ROS1基因融合患者的疗效持续时间为27个月。在携带nrtk重排基因的多种肿瘤患者中，缓解率为100%（5/5例），包括IMNA-NTRK1重排的结直肠癌患者、BCAN-NTRK1重排的星形细胞瘤患者、ETV6-NTRK3重排的婴儿型纤维肉瘤患者、SQSTM1-NTRK1重排的NSCLC患者。ALK融合患者的缓解率与克唑替尼的治疗结果相仿，为57%，而entrectinib可以通过血脑屏障。

　　恩曲替尼不仅对NTRK1/2/3融合的患者有效，同时还对ROS1和ALK基因的融合和改变的癌症有着强大的抗癌功效。该药可通过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性；可以阻断ROS1和NTRK激酶活性，并可能导致ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡。任何患者，只要有NTRK基因融合，不管是肺癌、乳腺癌还是肠癌，都可以考虑使用，不限癌症类型，只看“基因特征”。所以可以说它是一款不分年龄和癌种，且具有高效率的抗癌神药。

　　此次恩曲替尼（Entrectinib）获批，是基于关键Ⅱ期STARTRK-2、I期STARTRK-1、I期ALKA-372-001的研究数据（51例ROS1基因融合患者和54例局部晚期或转移性NTRK基因融合实体瘤患者的综合分析，包含10种肿瘤类型：肉瘤、非小细胞肺癌、唾液腺癌、乳腺癌、甲状腺癌、结直肠癌、神经内分泌癌、胰腺癌、妇科癌症和胆管癌）以及在儿科患者中I/Ib期STARTRK-NG的研究数据。这几项研究共涉及全球15个国家的150个中心。

　　①在51例ROS1阳性NSCLC患者中，总缓解率（ORR）达到78%，完全缓解率（CR）达到6%。持续缓解时间（DoR）在1.8~36.8个月以上（N=40/51）。

　　②在54例NTRK基因融合阳性的局部晚期或转移性实体瘤患者中，总缓解率（ORR）达到57%，完全缓解率（CR）达到7.4%。持续缓解时间（DoR）在2.8~26.0个月以上（N=31/54）。对于在基线存在中枢神经系统（CNS）转移的患者，恩曲替尼的颅内ORR也有50%。

　　③STARTRK-NG试验的结果在2019年ASCO年会上公布，I/Ib期STARTRK-NG研究是在儿科和青少年患者中开展的剂量递增和扩展研究，纳入了29例没有治愈性一线方案的复发或难治性颅外肿瘤患者或原发性CNS肿瘤儿童患者，这些患者携带NTRK1/2/3、ROS1或ALK基因融合。结果显示，在11例效果可评估患者中，ORR达到惊人的100%。

　　在2019年6月召开的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，研究人员发布了恩曲替尼治疗多种癌症的临床试验数据，非常惊艳。该临床试验的对象是54名NTRK基因突变的癌症病人，涉及的癌症种类包括肉瘤、乳腺癌、肠癌等，其中22%的患者出现了癌症脑转移。另外还有53名携带ROS1基因突变的非小细胞肺癌患者，其中43%有脑转移。

　　最后治疗的结果是：对于NTRK基因突变患者：54位患者中，有31位患者肿瘤明显缩小，客观有效率57%，其中42位没有脑转移的患者有效率59.5%，12位有脑转移的患者有效率50%。对于ROS1基因突变患者：53位肺癌，41位患者肿瘤明显缩小，客观有效率77%，其中30位没有脑转移的患者有效率80%，23位有脑转移的患者有效率73.9%。也就是说，对于有NTRK基因突变的癌症，恩曲替尼的有效率是57%；对于ROS1基因突变的非小细胞肺癌，恩曲替尼的有效率为77%。并且，恩曲替尼对于已经出现癌症脑转移的患者，效果同样显著。

　　可以阻断ROS1和NTRK激酶活性，并可能导致ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡。任何患者，只要有NTRK基因融合，不管是肺癌、乳腺癌还是肠癌，都可以考虑使用，不限癌症类型，只看“基因特征”。所以可以说它是一款不分年龄和癌种，且具有高效率的抗癌神药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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