作为首次将劳拉替尼应用于儿童和成人高危神经母细胞瘤患者治疗的I期临床试验，此次研究主要关注药物毒性、药代动力学参数，以及单药或联合拓扑替康/环磷酰胺化疗应用时的II期试验推荐剂量（recommended phase 2 dose,RP2D）。药物的抗肿瘤效力采用RR（CR,complete response，完全缓解；PR,partial response，部分缓解）以及修正RR（modified RR,CR/PR/MRs,minor responses，轻微缓解）进行评估。
劳拉替尼在ALK驱动高危神经母细胞瘤治疗中初显成效？劳拉替尼单药/合并化疗治疗ALK-驱动高危神经母细胞瘤I期临床试验的结果，首次揭示了劳拉替尼对于包括儿童在内的ALK-驱动高危神经母细胞瘤患者的安全性、可接受性，以及抗肿瘤效果。作为首次应用于儿童患者的劳拉替尼单用/合并化疗药治疗ALK-驱动高危神经母细胞瘤的I期临床试验，本文报告的剂量递增阶段的研究成果提示了劳拉替尼用于儿童及成人ALK-驱动的高危神经母细胞瘤治疗的安全性及可接受性。
在使用劳拉替尼之前没有接受过克唑替尼治疗的患者，竟然比之前使用克唑替尼的患者获得了超过2倍的客观缓解率（62％vs 27％），中位无进展生存期也更长（21个月vs 8.5个月）。也就是说，对于ROS1突变阳性的NSCLC患者，一线直接使用3代药物劳拉替尼可能会获得更好的临床获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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