罗米司亭是血小板生成素受体激动剂，对于患有持续性或慢性免疫性血小板减少症且有症状的儿童来说，它是一种有效的治疗方法。罗米司亭Nplate(Romiplostim)是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，模仿人体的天然TPO，旨在提升免疫性血小板减少症（ITP）患者血小板计数。罗米司亭Nplate(romiplostim)也是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），此前，罗米司亭已在全球69个国家和地区获批上市。不仅获批ITP适应症，美国FDA还先后授予罗米司亭治疗再生障碍性贫血和化疗引起的血小板减少症的孤儿药资格。

　　在一项3期随机对照、为期24周的罗米司亭治疗研究后，继续进行了开放标签的扩展研究，扩展研究中所有患者均接受罗米司亭治疗，部分患者应用罗米司亭长达3年。研究结果显示，在随机对照研究期间，罗米司亭治疗组患者发生中度或重度出血不良事件的百分比显著低于安慰剂组（P＜0.05)。

　　该试验中，罗米司亭的安全性在患者中相似，无论ITP持续时间如何。在ITP持续时间长达12个月的患者中发生的不良反应（发生率至少为5%，并且罗米司亭的发生率至少高出安慰剂或标准护理5%）包括：支气管炎、鼻窦炎、呕吐、关节痛、肌痛、头痛、头晕、腹泻、上呼吸道感染、咳嗽，恶心和口咽痛。在ITP持续长达12该药的成人患者中，血小板增多症的不良反应发生率为2%。

　　截至目前，罗米司亭(romiplostim)已在全球包括香港在内的69个国家和地区获批上市,获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者,ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。2019年11月,美国FDA还授予了罗米司亭治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格。

　　另外，在2019年美国食品和药物管理局(FDA)已批准罗米司亭(romiplostim)的一份补充生物制品许可申请(sBLA),将新的临床试验数据纳入该药的美国处方信息中,显示在接受该药治疗的免疫性血小板减少症(ITP)成人患者中表现出持续的血小板应答。罗米司亭可使替莫唑胺诱导的3/4级血小板减少症患者能够完成6个替莫唑胺化疗周期的比例从10%上升到60%，而且未发生严重不良反应。仅观察到1例肺栓塞，也未见大出血的报道。因此，没有证据表明romiplostim对PFS或整体生存有不利影响。然而，PLATUM研究是一项小型的局限性试验，不能排除替莫唑胺以外的其它药物，例如抗癫痫药，甲氧苄氨嘧啶磺胺甲恶唑的同时使用出现血小板减少症。欧洲癌症研究与治疗组织计划进行随机试验，认为romiplostim有助于减少血小板输注和出血并发症；更重要的是允许患者完成化疗，使得因化疗所致血小板减少症的患者预后得到改善。此类试验在对化疗敏感的患者，如MGMT启动子甲基化患者中进行，有助耐受长期化疗。

　　在中国，于2020年4月递交罗米司亭(romiplostim)的新药上市申请并获得受理，2022年01月11日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，由日本协和麒麟（Kyowa Kirin）申报的注射用罗普司亭（Romiplostim）获批用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM/NPLATE)对HSCT后输血依赖性血小板减少患者的安全性和有效性？

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