多发性骨髓瘤(multiplemyeloma，MM)是一种起源于B细胞系的恶性肿瘤，其特征为产生单克隆免疫球蛋白的异常浆细胞增多，并在骨髓内恶性增殖，引起骨折和骨髓功能衰竭.帕比司他(FARYDAK/PANOBINOSTAT)属于组蛋白去乙酰酶抑制剂，能够抑制组蛋白赖氨酸残基的去乙酰化，在表观遗传学水平抑制基因的表达，从而引起细胞周期的阻滞，引起肿瘤细胞的凋亡。在临床上，蛋白酶体抑制剂（PIs）和免疫调节制剂（IMiDs）在治疗MM上取得了丰硕成果，但仍有许多患者最终会肿瘤复发。作为一类泛组蛋白脱乙酰基酶抑制剂（HDACi），帕比司他可增强难治性MM细胞的敏感性。帕比司他联合卡非佐米在治疗RRMM上表现出显著的临床效果，且不良反应事件基本可控、安全性高。
经过科学人员的多次尝试与研究，并且综合安全性、细胞毒性、与抑制剂效果等各方面考虑，最终得到LBH589作为候选药物，也就是所说的帕比司他，经过大量临床试验，于2015年2月23日由美国FDA批准上市，商品名帕比司他，是第一款治疗多发性骨髓瘤的HDAC抑制剂。
除此之外，FDA批准帕比司他时附带有一项风险评估及减灾策略，用于宣传和教育医疗卫生专业人员了解可能与帕比司他治疗相关的风险。此次批准，也标志着Faryda成为用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的首个组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，该药的表观遗传学活性，可能有助于恢复多发性骨髓瘤细胞的功能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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